世界第一辆BCMA汽车

Abecma是世界上第一个由BCMA指导的CAR-T细胞疗法。

2022年1月20日/Bion/-百时美施贵宝(BMS)近日宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已批准B细胞成熟抗原(BCMA)导向的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法Abecma(idecabtagene vicleucel，ide-cel)。它可用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者，具体来说，R/R MM成人患者接受了至少三种治疗(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体)，并在最后一种治疗中经历了疾病进展或治疗后复发。

Abecma是一流的、面向BCMA的个体化免疫细胞疗法。BCMA是一种在多发性骨髓瘤癌细胞中几乎普遍表达的蛋白质。作为一种抗BCMA CAR-T细胞疗法，Abecma识别并结合BCMA，导致表达BCMA的细胞死亡。

Abecma是全球首个获得监管批准的BCMA CAR-T细胞疗法，于2021年3月在美国获得批准，2021年8月在欧盟获得批准。Abecma的上市将为R/R MM患者提供一种新的、有效的、个性化的治疗方案，只需一次输液即可实现快速、深度、持久的缓解。在临床研究中，Abecma在接受治疗的患者中的安全性已经得到很好的证实。大多数细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性(NT)是低度的，具有可预测的早期发病和快速消退。

Abecma的原理是将BCMA受体嵌入患者的T细胞。制备过程如下：从每个患者的血液中分离出T细胞，用编码BCMA抗原受体的慢病毒修饰T细胞，使BCMA受体能在T细胞表面表达。在治疗过程中，MM患者接受两种化疗药物(环磷酰胺和氟达拉滨)预处理，杀死患者体内存在的T细胞，然后输注Abecma。一旦输回病人体内，阿贝玛开始寻找并杀死表达BCMA的细胞。

Abecma是百时美施贵宝和蓝鸟生物之间联合开发、联合推广和利润分享协议的一部分。双方共同在美国市场开发和商业化Abecma。百时美施贵宝将全面负责美国以外的阿贝玛的生产和商业化。

日本的批准是基于在日本、美国、欧盟和加拿大进行的全球第二阶段临床研究BB2121-MM-001和在美国进行的第一阶段研究CRB-401的数据。

在BB2121-MM-001中，128名非日本患者和9名日本患者接受了ide-cel输注治疗。结果显示，128例非日本籍患者(目标剂量为150、300、450 10E 6 CAR阳性T细胞)的总缓解率(ORR)为73.4%(95%CI:65.8-81.1)，与50%的阈值相比具有统计学意义。在9名日本患者(目标剂量为450 10E 6 CAR阳性T细胞)中，ORR为88.9%(95%CI:51.8-99.7)。

在CRB-401试验中(21名患者剂量递增：目标剂量为50、150、450或80010e 6；41例患者的剂量扩张：目标剂量为150或45010e 6)，62例患者的ORR为74.2%(95%CI:61.5-84.5)，38例患者(目标剂量为45010e 6)的ORR为84.2% (95% CI 336068.7-94)。

在BB2121-MM-001试验中，接受ide-cel的137名患者中有134名(包括9名日本患者)出现不良反应。包括细胞因子释放综合征(84.7%)、中性粒细胞减少症(59.9%)、血小板减少症(45.3%)、白细胞减少症(27.7%)、疲劳(16.1%)、淋巴细胞减少症(14.6%)、低丙种球蛋白血症(1.5%)

在CRB-401试验中，62名接受ide-cel治疗的患者中有55名出现不良反应。包括细胞因子释放综合征(75.8%)、中性粒细胞减少症(41.9%)、血小板减少症(40.3%)、贫血(38.7%)、疲劳(32.3%)、白细胞减少症(27.4%)、淋巴细胞减少症(16.1%)、恶心(14.5%)(100 100yiyao.com医学网)

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