世界上第一个用于进行性家族性肝内胆汁淤积症的药物(PFIC)！英国尼斯Bylvay推荐:善待所有类型的PFIC！

来源：原网站2022-02-23 01:53

Bylvay(odevixibat)是回肠胆汁酸转运蛋白的有效抑制剂。这是世界上第一种治疗PFIC的药物，代表了PFIC治疗的彻底改变。

PFIC(来源：bing.com)

2022年2月22日/Bion/-Albireo Pharma是一家开发新型胆汁酸调节剂的罕见肝病公司。近日，该公司宣布英国国家健康与临床优化研究所(NICE)发布指导意见：建议6个月及以上人群使用Bylvay(odevixibat)治疗所有类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。这些患者将能够获得历史上第一个非手术治疗方案。

Bylvay是一种有效的回肠胆汁酸转运(IBATi)的非全身性抑制剂，每天口服一次。根据高度专业化技术(HST)路径下的最终提案，Bylvay将在90天内用于英格兰、威尔士和北爱尔兰的NHS。

Bylvay于2021年7月获得欧盟和美国批准，2021年9月获得英国批准：是全球首个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物，适用于PFIC所有亚型。Bylvay不需要冷藏。作为一种每天一次的胶囊，它可以很容易地口服或打开胶囊后撒在软食物上。Bylvay的批准上市将彻底改变PFIC儿童所有亚型(1、2、3型)的治疗模式。

PFIC是一种罕见的肝病。在Bylvay被批准上市之前，对PFIC患者的标准治疗仅限于侵入性手术，包括肝移植。作为这种罕见疾病的第一个非手术治疗选择，Bylvay代表了PFIC治疗的彻底转变，将减轻PFIC对儿童及其家庭的负担。

odevixibat的化学结构和机理(图片来源：medkoo.com)

PFIC是一种罕见的、破坏性和毁灭性的疾病，影响幼儿，并可能导致进行性和危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC会在生命的前10年导致肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出和最麻烦的持续表现是强烈的瘙痒，这往往导致生活质量的严重下降。在Bylvay之前，没有批准用于PFIC的药物，只有手术选择，包括胆道分流术(BDS)和肝移植。如果不做手术，大多数PFIC患者都活不过30岁。此外，目前肝移植的标准护理正面临着真正的挑战，包括终身免疫抑制和为幼儿寻找器官的挑战。

Bylvay的活性药物成分是odevixIBAT，它是回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的第一种高选择性和非系统性抑制剂，具有最小的全身暴露和肠道局部效应。目前，该药物正在开发中，用于治疗儿童罕见的胆汁淤积性肝病，包括PFIC、胆道闭锁、阿拉吉勒综合征等。其中，PFIC是第一目标适应症。目前，全球第3个针对胆道闭锁的byl vay BOLD试验和第3个针对阿拉吉勒综合征的ASSERT试验正在进行中。

Ped1cpedfic2数据(点击图片查看大图)

NICE的审查意见基于两项临床研究(PEDFIC 1，PEDFIC 2)的数据，这是PFIC有史以来最大的全球III期研究。

PEDFIC-1是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，结果已达到美国和欧盟监管要求的主要终点：与安慰剂相比，Bylvay显著改善皮肤瘙痒(p=0.004)，显著降低胆汁酸反应(SBA，p=0.003)，耐受性良好，腹泻/频繁排便的发生率非常低(治疗组9.5%，安慰剂

PEDFIC-2是一项长期、开放、3期扩展研究。这些数据再次证实了拜维的强大疗效。结果显示，在接受48周治疗的患者中，SBA持续且持久地降低，瘙痒评估得到改善，肝脏和生长功能指数令人鼓舞。

在这两项研究中，Bylvay耐受性良好，腹泻/频繁排便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。未发生严重的治疗相关不良事件。

总的来说，这些研究证实了Bylvay作为第一种PFIC药物的潜力。PFIC是一种毁灭性的疾病，目前通过手术治疗，包括肝移植。拜乐威是一种安全有效的治疗药物，将给PFIC患者及其家庭带来真正的改变。(100医药网100yiyao.com

原始来源：

版权声明

本网站标注“来源：百医网”或“来源：bioon”的文字、图片、音视频资料均属于百医网网站版权所有。未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将承担责任。获得书面授权转载时，必须注明“来源：百医网”。其他来源的文章均为转载。本网站所有转载都是为了传递更多信息。转载不代表本网站的立场。不想被转载的媒体或个人可以联系我们，我们会立即删除。

87%的用户在随时阅读、评论、分享百医网APP。请扫描二维码下载-