世界上第一个用于进行性家族性肝内胆汁淤积症的药物(PFIC)!英国尼斯Bylvay推荐:善待所有类型的PFIC! |
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来源:原网站2022-02-23 01:53
Bylvay(odevixibat)是回肠胆汁酸转运蛋白的有效抑制剂。这是世界上第一种治疗PFIC的药物,代表了PFIC治疗的彻底改变。
PFIC(来源:bing.com)
2022年2月22日/Bion/-Albireo Pharma是一家开发新型胆汁酸调节剂的罕见肝病公司。近日,该公司宣布英国国家健康与临床优化研究所(NICE)发布指导意见:建议6个月及以上人群使用Bylvay(odevixibat)治疗所有类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。这些患者将能够获得历史上第一个非手术治疗方案。
Bylvay是一种有效的回肠胆汁酸转运(IBATi)的非全身性抑制剂,每天口服一次。根据高度专业化技术(HST)路径下的最终提案,Bylvay将在90天内用于英格兰、威尔士和北爱尔兰的NHS。
Bylvay于2021年7月获得欧盟和美国批准,2021年9月获得英国批准:是全球首个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物,适用于PFIC所有亚型。Bylvay不需要冷藏。作为一种每天一次的胶囊,它可以很容易地口服或打开胶囊后撒在软食物上。Bylvay的批准上市将彻底改变PFIC儿童所有亚型(1、2、3型)的治疗模式。
PFIC是一种罕见的肝病。在Bylvay被批准上市之前,对PFIC患者的标准治疗仅限于侵入性手术,包括肝移植。作为这种罕见疾病的第一个非手术治疗选择,Bylvay代表了PFIC治疗的彻底转变,将减轻PFIC对儿童及其家庭的负担。
odevixibat的化学结构和机理(图片来源:medkoo.com)
PFIC是一种罕见的、破坏性和毁灭性的疾病,影响幼儿,并可能导致进行性和危及生命的肝病。在许多情况下,PFIC会在生命的前10年导致肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出和最麻烦的持续表现是强烈的瘙痒,这往往导致生活质量的严重下降。在Bylvay之前,没有批准用于PFIC的药物,只有手术选择,包括胆道分流术(BDS)和肝移植。如果不做手术,大多数PFIC患者都活不过30岁。此外,目前肝移植的标准护理正面临着真正的挑战,包括终身免疫抑制和为幼儿寻找器官的挑战。
Bylvay的活性药物成分是odevixIBAT,它是回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的第一种高选择性和非系统性抑制剂,具有最小的全身暴露和肠道局部效应。目前,该药物正在开发中,用于治疗儿童罕见的胆汁淤积性肝病,包括PFIC、胆道闭锁、阿拉吉勒综合征等。其中,PFIC是第一目标适应症。目前,全球第3个针对胆道闭锁的byl vay BOLD试验和第3个针对阿拉吉勒综合征的ASSERT试验正在进行中。
Ped1cpedfic2数据(点击图片查看大图)
NICE的审查意见基于两项临床研究(PEDFIC 1,PEDFIC 2)的数据,这是PFIC有史以来最大的全球III期研究。
PEDFIC-1是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究,结果已达到美国和欧盟监管要求的主要终点:与安慰剂相比,Bylvay显著改善皮肤瘙痒(p=0.004),显著降低胆汁酸反应(SBA,p=0.003),耐受性良好,腹泻/频繁排便的发生率非常低(治疗组9.5%,安慰剂
PEDFIC-2是一项长期、开放、3期扩展研究。这些数据再次证实了拜维的强大疗效。结果显示,在接受48周治疗的患者中,SBA持续且持久地降低,瘙痒评估得到改善,肝脏和生长功能指数令人鼓舞。
在这两项研究中,Bylvay耐受性良好,腹泻/频繁排便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。未发生严重的治疗相关不良事件。
总的来说,这些研究证实了Bylvay作为第一种PFIC药物的潜力。PFIC是一种毁灭性的疾病,目前通过手术治疗,包括肝移植。拜乐威是一种安全有效的治疗药物,将给PFIC患者及其家庭带来真正的改变。(100医药网100yiyao.com
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