全国政协委员建议改革简化《目录》药品新适应症的准入规则

2021年下半年以来，创新型药企似乎有点“内外交困”。

国内新药的注册和进入海外市场经常受挫。康涅狄格、万春、开拓、信达等多家企业的经历，让本土创新型药企从不同层面意识到，进入海外主流医药市场的难度超出预期。

2021年药品价格谈判结果公布，85个独家药品中有67个谈判成功，成功率78.82%，平均降价61.71%。尤其是PD-1的新适应症还需要降低才能纳入，冲淡了创新药企获批带来的喜悦。

创新型药企如何破局？政策能提供哪些支持，尤其是在创新药的定价和支付方面？今年“两会”成为代表委员关注的重点内容之一。

　　01、定价政策需贴近真实世界

2015年，国家发改委放开国家最高零售价格管理后，药品价格回归市场，企业自主定价。但众所周知，医保局将药品价格谈判措施纳入医保目录动态调整后，企业自定价格与医保支付价格之间存在巨大差距，后者对于希望通过纳入医保实现市场回报的创新型药企尤为重要。

全国政协委员、中国医院协会副会长方来英在提案中说，“创新药定价政策既是医保准入政策，也是微观技术问题，关系到国家战略和经济命脉。”

在今年年初九部门联合发布的《“十四五”医药工业发展规划》中明确指出，当前，我国医药创新进入快车道，“创新驱动转型”成为行业发展的核心任务。到2035年，实现“创新驱动发展格局全面形成，原创新药和‘龙头’产品增加，成为世界医药创新的重要源泉”，将是我国医药产业“十四五”期间的重点目标。

一方面，在高科技领域被西方发达国家“卡脖子”的困境中，创新生物医药是我国为数不多的能与发达国家并驾齐驱的领域(部分领域已经领先)。然而，中国创新生物医药领军企业企业及其合作伙伴不仅受到美国相关主管部门的审查，而且在中国遭遇大幅降价，并可能按照“原产地参考价格”传导至欧美发达国家市场，使得价格远低于进口产品，从而面临合规壁垒和价格壁垒的“双杀”。

另一方面，为应对不断加大的经济下行压力，创新生物医药是有望形成万亿级产业转化和资本转化的战略性新兴产业。然而，由于创新药定价中盲目追求“全球最低价”和“跑标”的恶性竞争，在连续几轮股市医药板块暴跌后，创新医药行业存在资本退潮、产业衰退和科学家流失的巨大风险。

因此，方来英认为，“为了提升中国创新生物医药产业的国际竞争力，保持后续研发；d实力和‘企业出海’的火种，中国政府尤其是医保主管部门迫切需要优化定价政策，畅通定价机制。”

　　如何实现？方来英给出了三方面建议：

一是建立以实际为导向的成本监控机制。

长期以来，医药产业链的价格监测和评估分散在不同的主管部门，如工业信贷(制造口径)、商业(流通口径)、卫生c

这将有助于新药的定价更加符合真实的市场情况。新药的价格与仿制药不同。除了制造成本、仓储物流成本，还应该包括政府和医疗机构转嫁给药企的研发成本、临床支持成本、合规医生培训/科研/会议成本。“要严防低估创新药企业综合运营成本，导致创新药定价误判。”

二是构建面向国际的价格评估机制。

在药价谈判中，业内有一个众所周知的“潜规则”，就是“50万以上不要谈，30万以上不要进”。但这种行政限价模式有“低价拿”和“一刀切”的意味。

因此，方来英建议，价格评估机制应以国际药物经济学与结果研究协会(ISPOR)的学术共识、主要发达国家和发展中国家价格政策的经验教训为基础，随着我国国内生产总值(GDP)和城乡居民纯收入的增长，逐年提高最高限价。此外，建议国家医保局会同国家卫健委、工信部等部门，编制《国家药品价值评价指标体系》，向全行业征求意见，并应用于2022年国家药品价格谈判。

另外，可以借鉴德国的经验，要求企业提供创新药物的附加价值档案，在创新激励、公益、社会伦理、制度经济等方面综合评价其产出。对于罕见病、绝症等重大疑难疾病，国家医保局可单独进行专项谈判，确定不同于普通慢性病的支付门槛。

三是构建以补偿为导向的政策联动机制。

比如，针对进医院难的问题，收集、遴选、表扬了一批医保药品落地的试点示范地区，2022年在全国复制推广。

此外，他还建议对符合国家美国食品药品监督管理局“突破疗法”要求的1.1类新药设置3年以上的价格保护期，期间免除集中采购、价格谈判及相关包付费(如：按病种付费、与疾病诊断相关的按组付费、按病种评分付费)；将国家重大新药创制项目和财税支持政策的评价标准由“唯患者数量论”改为“综合价值评价”，避免排斥罕见病、罕见肿瘤等“小众”创新药；证券监管部门和中国交易所不将全民化、常态化的医保降价政策视为上市创新药公司的“系统性风险”，避免对其增发设置不当限制。

采购　　02

今年“两会”期间，全国政协委员、NLD市委副主委朱同育，复旦大学上海医学院副院长、全国政协委员、东吴大学、新适应症降价需与临床价值结合第一附属血液科主任吴德沛在谈判《目录》药品新适应症和《目录》同类药品新准入医保时，都把创新药可持续发展的视角放在了合理定价机制上。

随着市场上大分子药物的不断增加，以及免疫治疗技术在新药研发中的成熟，市场上多适应症药物的数量也在不断增加。

根据经济合作与发展组织(OECD)的数据，2014年使用的主要抗肿瘤药物中，超过50%的药物具有一个以上的适应症，2020年这一比例上升至75%，平均每种药物有五个适应症。在中国，多适应症药物也呈现快速增长，尤其是在肿瘤和罕见病领域。目前，在临床开发阶段，莫的比例

以国产PD-1 Tirelizumab为例。2021年新适应症谈判后，年费用调整为50405元，降幅34%。此前PD-1药在中国的价格已经成为全球最低价，如果新适应症纳入医保仍需降价。“在当今全球药品市场国际参考价格高度信息化的时代，中国本土创新药的价格已经达到全球最低价，加上谈判价格信息相对公开，中国企业在主要国际市场的新药定价将面临挑战。”吴德沛说。

2021年医保谈判药物的新适应症

基于此，吴德沛建议改革和简化《目录》药品新适应症的准入规则。对临床价值高的新适应症药品，企业预期高于现行支付标准的，可按履行现有医保谈判的完整流程参与谈判，重新制定支付标准；新增适应症为中度创新、轻度创新或同等程度创新，且企业定价预期等于或不高于现有目录中该药品适应症的支付标准的，建议参照现有谈判药品更新规则。

朱同育的观点也差不多。他建议参考首次谈判明确的量价协议，作为续展的调价原则，让新增有适应症的药品享受与续展相同的待遇。对于新适应症，可酌情在医保基金支出预期范围内，直接将原价或小幅下调纳入医保目录。

此外，朱同育还发现，作用机制相同的药物，本土创新药一般上市较晚，外资药大多是率先进入医保谈判。目前，在医保谈判政策以“什么都要谈”“什么都要谈”为主要导向的环境下，地方药企的新药需要大幅降价才能纳入医保目录。作为一个落后者，当地制药公司正在努力应对持续和大幅度的降价措施，被迫通过减少研发费用来"断臂求生"。d和生产成本，挤压了行业的创新发展空间。”

2021年谈判国产药品与目录内同类进口药品的比价。

因此，他建议落后的医保供应商和已经在目录内的产品保持基本同价，与外资产品形成公平竞争环境，为本土创新药企获得可持续的市场回报提供良好的政策土壤。