诺华SMA基因疗法Zolgensma强势表现即将登陆中国

来源：新浪医学新闻2022-04-29 11:48

目前，Zolgensma已经在40多个国家获得批准，2022年1月，还获得了在中国进行临床试验的隐含许可。

诺华2022年发布Q1财报。报告期内，其收入为125.31亿美元(5% cc)，净利润为22.19亿美元(26% cc)。* cc:按固定汇率计算

其中，备受关注的诺华脊髓性肌萎缩症(sma)基因疗法Zolgensma实现营收3.63亿美元，同比增长18%，主要受欧洲和新兴增长市场接入范围扩大的推动。

公开资料显示，诺华Zolgensma是全球首个针对脊髓性肌萎缩的基因疗法，售价212.5万美元(折合人民币约1358万元)，也被称为史上最贵药物。

目前，Zolgensma已经在40多个国家获得批准，2022年1月，还获得了在中国进行临床试验的隐含许可。

据悉，目前国际上批准的SMA疗法有三种，除了Zolgensma，还有博健的Spinraza和罗氏的Evrysdi。

目前，Spinraza和Evrysdi已在国内获批，其中博健的Spinraza已成功进入2021年中国医保新目录。

一个

Zolgensm已在许多国家获得批准，其医疗保险业绩逐年强劲增长。

资料显示，SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。由于缺乏功能性SMN1基因，SMA导致运动神经元快速且不可逆的丢失，从而影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动。SMA是2岁以下婴儿遗传病的头号杀手，其中SMA 1型是最常见的类型，约占全部病例的60%。如果不进行治疗，90%以上的患者会在2岁时死亡或需要永久通气。

诺华Zolgensma是首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法。该疗法将能够表达SMN蛋白的正常基因，装载在AAV9病毒载体中，并通过静脉输注给予患者。注射的基因将使患者持续表达SMN蛋白。病人只需要注射一针。

2019年5月，Zolgensma获准上市，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症患者。

2020年3月，日本厚生劳动省(MHLW)批准Zolgensma治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(sma)患者，包括有症状前的患者。需要指出的是，接受Zolgensma治疗的患者必须是抗AAV9抗体阴性。据估计，日本每年约有15-20名SMA患者符合治疗条件。据悉，Zolgensma Japan获批后，价格下调至155万美元。

2020年5月，Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)被欧洲EMA有条件地批准用于治疗脊髓性肌营养不良1型(sma)患者，这是该疾病的最严重形式，以及具有三个SMN2基因拷贝的SMA患者。据报道，在欧洲，每年约有550-600名婴儿患有SMA。

由于Zolgensma定价较高，如何实现其上市后的业绩一直是业内关注的焦点。

业内人士指出，Zolgensma的增长潜力主要来自于被更多国家批准和被更多国家的医保覆盖，以及提高美国和欧洲等发达国家新生儿的sma率。

据悉，在美国市场，诺华与相关保险公司合作，患者家属可以分五年支付费用，平均每年42.5万美元。

此外，Zolgensma在日本和英国已被纳入医疗保险。

2020年5月，Zolgensma被纳入日本医保，患者只需支付30%的费用；

2021年3月，Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系(NHS)。据悉，英国NHS与诺华在价格上达成了一定的协议折扣，但具体金额尚未公布。但NHS表示，这对纳税人来说是一个公平的价格，并与诺华达成了一项具有里程碑意义的协议。

从业绩来看，Zolgensma连年强劲增长。

2019年，Zolgensma实现了3.61亿美元的销售额。(当年5月全球首次获批)

2020年，Zolgensma实现销售收入9.2亿美元，增长超过150%。

2021年，Zolgensma实现了1.351美元的收入

在Q1，2022年，Zolgensma实现收入3.63亿美元，同比增长18%。

与需要长期治疗脊髓性肌萎缩症的同类药物相比，Zolgensma只需静脉注射一次即可达到长期缓解甚至治愈。因此，尽管成本高昂，但业界仍然看好Zolgensma的前景。

据投资公司Jefferies估计，2022年Zolgensma的销售额有望增长至16亿美元，未来峰值为27.5亿美元。

二

中国SMA药品审批现状

如上所述，目前全球批准的SMA疗法有三种，包括Zolgensma、博健的Spinraza和罗氏的Evrysdi。

诺西酮钠注射液和利培酮口服溶液粉剂目前已在国内获批，诺西酮钠注射液于2021年成功进入新的国家医保目录。

01

健诺信钠注射液

2016年12月，Spinraza在美国获批，成为全球首个SMA靶向治疗药物。

2019年2月，Spinraza在中国上市，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)，成为中国首个治疗SMA的药物。

此前，Spinraza在中国定价近70万件，但在澳大利亚仅售41美元，引起中国舆论轩然大波。(实际澳洲买价76万，但是可以报销。)

2021年1月，博健推出新的援助计划：第一年，患者自费诺西欣钠注射液费用从约140万元降至55万元，降幅约60%；之后每年的自付费用从原来的平均每年105万元左右下降到55万元，下降了50%左右。

早在2021年，在国家新医保目录之外，成都等地的医保已经将诺西辛钠纳入报销范围，患者每年最低2-3万元即可使用诺西辛钠进行治疗。

此外，广州岁岁康、佛山平安佛等普惠险(商业险)也含有诺西酮钠。总体来说，只要患者每年在100元-180元左右，就可以获得最高累计金额超过200万-300万元的医保。

2021年12月，Spinraza被纳入最新医保目录。据相关消息，价格降至3.3万/件，降幅超过90%。

销售业绩方面，spin Raza 2020年全球销售额为20.5亿美元，2021年业绩为19亿美元，同比下滑7.3%。

02

罗西普兰口服溶液粉

2020年8月，Evrysdi获得FDA批准上市，成为首个靶向RNA的小分子。据介绍，Evrysdi在美国的定价需要参考患者的体重，每年的治疗费用约为人民币237万元。

2021年6月，利西普兰在中国获得批准，用于治疗2个月及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。是国内首个批准用于SMA的口腔疾病矫正药物。

据悉，Lisipran在国内上市价格为6.38万元(60mg/瓶)，患者援助计划为购买3瓶，赠送6瓶，相当于慈善援助后单瓶价格为21267元，每年费用约30万-100万元不等。

2021年，利斯普然也搭上了国家医保谈判班车，但结果显示，利斯普然并未进入当年的医保新名单。

价格方面，虽然新浪医药尚未获悉利西普仑的最新价格走势。

不过值得注意的是，Lisopram并未进入2021年国家新医保目录，但之前也进入了部分地方医保。

据《济南时报》报道，2021年8月，山东省济南市惠民保险公司齐鲁保首次将治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的利西普兰口服和诺西酮钠纳入报销范围。

根据保险规定，齐鲁宝中两种SMA治疗药物报销金额可达70%，最高30万元，并可实现医院和药店同步双通道报销。

业绩方面，据报道，自2020年8月全球首次上市以来，2021年利斯普兰首个完整销售年度显示，其全球销售额达6.59亿美元。

值得注意的是，在SMA的治疗中，伤害肽钠和利培酮都需要长期治疗，而曾标价1350万/需要的高价药佐根斯马

目前，诺西酮钠和利培酮在国内都有不同程度的降价，以满足更多患者的需求。

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