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罕见病药物“伊珠单抗”在中国取得里程碑式进展 为罕见病治疗提供新选择

来源:阿斯利康2022-08-31 16:48

作为我国已批准用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药,此次变更的批准标志着,作为阿斯利康中国市场的首个稀有药物,Ecuzumab是填补我国该领域空白的关键一步。

8月30日,国家医药产品监督管理局批准了依库珠单抗注射液(商品名:Sulirui,Soliris)原溶液新产地变更申请。作为已在中国批准用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的处方药,此次变更批准标志着作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物,是填补中国该领域空白的关键一步,为中国相关罕见病患者提供了新的治疗选择。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的罕见血液系统疾病。表现为补体介导的血管内溶血、潜在的造血功能衰竭和血栓形成倾向,导致器官损伤甚至死亡。PNH的全球患病率约为16-20/100万。目前估计我国发病率约为1/10万。该病主要发生在青壮年,77%的PNH患者年龄在20-40岁。如果没有有效的治疗,PNH患者生活质量差,生存时间短,5年死亡率为35%。

非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是由机体补体系统攻击健康细胞的过度反应引起的补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA)。这种极其罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓,导致肾脏和其他重要器官突然受到危及生命的损害。aHUS的患病率约为7/10万,且发病迅速,儿童发病率高于成人。大约25%的儿童在急性期死亡。近50%的AHUS患者可发展为终末期肾病(ESRD),死亡率为25%。

作为世界上第一个获得批准的C5补体抑制剂,Ecuzumab通过选择性抑制末端补体C5蛋白的激活而发挥作用。目前,Ecuzumab已在全球多个国家和地区获得多项适应症的批准。一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验评估了ekuzumab对伴有溶血的PNH患者的安全性和有效性。结果显示,与安慰剂组相比,接受ekuzumab治疗的患者溶血明显改善,输血需求减少。此外,两项关键研究C08-002和C08-003也证实了eculizumab治疗aHUS的安全性和有效性。C08-002研究结果显示,在接受Ecuzumab治疗后,超过80%的患者血小板计数恢复正常并可维持,88%的患者无TMA事件并可维持。在C08-003研究中,在用eculizumab治疗26周后,80%的患者达到无TMA状态,并且他们的肾功能得到改善。截至目前,全球数据显示,eculizumab的长期安全性和耐受性良好。

苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液病临床医学中心常务副主任、中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授表示:近年来,PNH在诊治方面有了新的进展。Ecuzumab为控制溶血和实现患者长期生存提供了新的选择。同时,我们也期待中国PNH协作网的建立,这对于推动我国该病的规范化治疗具有重要意义。

北京大学肾脏病研究所所长、中华医学会肾脏病学分会副主任委员赵明辉教授表示:aHUS患者持续存在全身性、危及生命和突发并发症的风险。作为国内唯一获批用于aHUS治疗的C5补体抑制剂,我们非常期待Ecuzumab的上市,帮助患者改善症状,提高生活质量。

阿斯利康全球执行副总裁兼国际业务及中国区总裁王乐妍表示:为带动全球罕见病药物的发展,阿斯利康充分整合了瑞松药业在罕见病领域的优势资源,凭借其在罕见病领域领先的科技创新实力和前瞻性布局,正全力加速创新的全球罕见病药物引入中国,积极推动中国罕见病诊疗的本土化发展。我们很高兴能够见证这一具有里程碑意义的Ecuzumab,这也预示着阿斯利康即将迎来国内首个罕见病药物。未来,我们将继续与地方政府和合作伙伴一起,帮助罕见病创新药物的落地,支持罕见病诊疗生态系统的建设和完善,共同创造一个不再罕见的未来。

2021年,阿斯利康收购瑞松药业进入罕见病领域,同年9月成立中国罕见病事业部。目前,阿斯利康罕见病研发已布局血液、肾脏、中枢神经、代谢、心血管、眼科六大疾病领域。未来还将推出一批新药,涉及补体和非补体系统,逐步实现与全球同步研发。为响应国家对创新药物先行先试的号召,阿斯利康与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署战略合作协议,共同推进罕见病创新药物的早期使用和创新药物的引进。2022年6月,阿斯利康与青岛市政府正式签署合作备忘录,计划在青岛设立以罕见病为主题的创新中心、生命科学创新园和产业基金,联动国内外优质资源,共同打造具有广泛影响力的罕见病创新生态高地。

注意:本文提及的其他适应症尚未在中国大陆获得批准,阿斯利康不推荐任何未经批准的药物。

参考数据

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