血友病B的首个基因疗法！美国FDA批准Hemgenix:一次性输注 长期降低年出血率！

来源：100医疗网原创2022-11-23 20336021

Hemgenix是第一个被批准用于治疗血友病b的基因疗法，这一历史性的批准将从根本上改变这一终身疾病的治疗模式。

图片来源：图片网

2022年11月22日/Bioon/-CSL Behring及其合作伙伴UniQure近日联合宣布，美国美国食品药品监督管理局()已批准血友病B一次性基因治疗药物HEM Genix(Etracogene DeZaparvovec-DRLB):一种基于腺相关病毒5型(AAV5)的基因疗法，可用于治疗目前正在接受凝血因子ix预防性治疗、目前或之前有危及生命的出血、或反复出现严重自发性出血发作的成人血友病B(先天性因子IX缺乏)患者。

在正在进行的HOPE-B临床试验中，Hemgenix通过一次性输注进行治疗，降低了每年的出血率。94%的患者停止凝血因子的预防性治疗，保持无预防性治疗。随着Hemgenix的批准，CSL现在将为血友病B患者提供更全面的治疗组合，开创治疗选择的新时代。

值得一提的是，Hemgenix是首个被批准用于治疗血友病b的基因疗法，这一历史性的批准将从根本上改变这一终身疾病的治疗模式。Hemgenix在提高血友病B患者的平均因子ix活性和止血保护方面具有独特性：一次性输注后数年，可增加和维持血液中因子IX的水平，减少每年出血的发生率，减少或消除预防性治疗的需要。

Hemgenix是一次性基因治疗产品，通过静脉输注一次给药。Hemgenix由携带凝血因子ix基因的AAV5病毒载体组成。该载体携带因子IX的Padua基因变体(FIX Padua)进入肝脏的靶细胞，产生比正常因子IX活性高5-8倍的因子IX蛋白，并增加血液中因子IX的水平，从而限制出血发作。AAV5载体会保留在肝脏的靶细胞中，但通常不会整合到人体的DNA中。一旦注入，AAV5载体允许肝细胞产生稳定水平的因子IX。在监管方面，Hemgenix获得了美国FDA的优先审查、孤儿药资格(ODD)和突破药资格(BTD)，以及欧洲药品管理局(EMA)的优先药资格(PRIME)和加速评价资格。

基因疗法hemgenix(etranacogene deza parvo vec)(图片来自uniQure)

血友病B是一种罕见的终身出血性疾病，由单一基因缺陷导致凝血因子IX(一种主要由肝脏产生的蛋白质，有助于血液凝固)产生不足。中重度血友病B的治疗包括预防性输注凝血因子IX替代疗法，暂时替代或补充低水平凝血因子。虽然这些疗法是有效的，但血友病B患者必须遵循严格的终身输注计划。患者还可能因该疾病而出现自发性出血、活动受限、关节损伤或剧烈疼痛。对于符合条件的B型血友病患者，Hemgenix一次性输注可在患者体内长期产生凝血因子ix，从而降低出血风险。

FDA生物制品评价与研究中心主任彼得马克斯博士说：血友病的基因治疗已经研究了20多年。虽然血友病的治疗取得了进展，但出血事件的预防和治疗会对患者产生不良影响。今天的批准为血友病B患者提供了一种新的治疗选择，并代表了开发创新疗法的重要进展。

HOPE-B试验的首席研究员、密歇根大学boxer的儿科研究教授和病理学教授Steven Pipe博士表示：Hemgenix在提高血友病B患者的平均因子ix活性和止血保护方面是独一无二的，今天的批准将从根本上改变这种终身疾病的治疗模式。作为一名临床医生，我期待提供一种新的治疗方案，帮助接受Hemgenix治疗的患者摆脱常规的输液计划，许多血友病B患者依赖这种方案来保护他们免受这种疾病的衰弱影响。

HOPE-B测试结果(图片来自：Hemgenix美国处方信息)

血友病B是一种遗传性出血疾病，由凝血因子IX缺乏或水平不足引起，凝血因子IX是产生血凝块和止血所需的蛋白质。血友病B的症状可能包括：受伤、手术或牙科手术后持续或严重出血；在严重的情况下，出血事件可以在没有明确原因的情况下自发发生。长期出血会导致严重的并发症，如关节、肌肉或内脏器官(包括大脑)出血。

大多数B型血友病患者和症状是男性。血友病b在人群中的流动

行率约为40000分之一；B型血友病约占血友病患者总数的15%。许多女性携带者没有症状。然而，估计10-25%的女性携带者症状轻微；在极少数情况下，女性可能出现中度或重度症状。

B型血友病的治疗通常包括替换缺失或不足的凝血因子，以提高机体止血和促进愈合的能力。严重的B型血友病患者，通常需要静脉（IV）输注因子IX替代品的常规治疗方案，以维持足够的凝血因子水平，防止出血发作。

此次批准，得到了正在进行的HOPE-B临床试验的结果支持。这是迄今为止规模最大的B型血友病基因治疗试验。研究结果表明，患者在一次性输注Hemgenix之后，6个月时体内产生了39%的平均因子IX活性、24个月时产生了36.7%的平均因IX活性。输注后7至18个月，与因子IX预防性替代治疗的6个月导入期相比，所有出血的平均调整年化出血率（ABR）降低了54%（4.1至1.9），94%（54名患者中的51名）接受Hemgenix治疗的患者停止使用预防性治疗，并且之前没有接受过连续的常规预防性治疗。该试验中，最常见的副作用（发病率 5%）是肝酶升高、头痛、特定血液酶水平升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、恶心和感觉不适。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：

版权声明 本网站所有注明“来源：100医药网”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于100医药网网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：100医药网”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。

87%用户都在用100医药网APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->

医药网新闻