2022年全球细胞疗法融资TOP10

2、Affini-TTherapeutics

融资金额：1.75亿美元

融资轮次：A轮（3月22日）

投资机构：Vida Ventures、Leaps by Bayer、Humboldt Fund、Fred Hutchinson Cancer Research Center等

公司官网：https://www.affinittx.com/

Affini-T Therapeutics是一家专注于T细胞免疫疗法的初创公司，成立于2021年，总部位于波士顿。公司致力于通过调节免疫系统来靶向致癌驱动突变，为难治性实体瘤患者开发可能改善生活的药物。3月22日，Affini-T 完成1.75亿美金的初始融资，用于发展其药物发现平台，以及支持多个药物进入临床试验，同时寻求其他技术以加强其细胞治疗平台等。

Affini-T的基础细胞疗法平台建立在创始团队开创性工作的基础上，旨在利用T细胞受体(TCR)发现引擎和一套合成生物学组件，开发靶向KRAS和p53等致癌驱动突变的潜在best-in-class疗法。

具体来说，Affini-T的团队利用先进的合成生物学和基因编辑技术，开创性地设计TCR-T细胞疗法以靶向致癌驱动突变。公司的TCR发现平台是一个强大的引擎，可用于识别罕见的高亲和力TCRs，在实体瘤中释放免疫应答。此外，Affini-T利用专有的合成生物学开关受体来重编程免疫细胞，以克服肿瘤微环境。

Affini-T的技术通过协调CD4/CD8的协同反应，引发更深入和显著的抗肿瘤效应。（来源：Affini-T）

Affini-T的创始团队及科学顾问委员会阵容豪华，包括Fred Hutchinson癌症研究中心免疫学负责人、癌症免疫治疗专家Phil Greenberg博士，癌症免疫疗法先驱、诺贝尔生理学或医学奖得主Jim Allison教授，知名癌症免疫疗法转化科学家Pam Sharma教授等。

3、Aspen Neuroscience

融资金额：1.475亿美元

融资轮次：B轮（5月9日）

投资机构：谷歌、LYFE Capital、Revelation Partners、Alexandria Venture Investments和ARCH Venture Partners 等

公司官网：http://www.aspenneuroscience.com

5月9日，专注于开发自体细胞疗法的Aspen Neuroscience宣布完成1.475亿美元的B轮融资。该公司由Jeanne Loring博士在2018年创立，曾于2019完成650万美元的种子轮融资，并在2020年完成7000万美元的A轮融资。随着公司项目的推进，Aspen所获融资金额持续良性增长，截止目前，它的累计融资总额已达2.24亿美元。

体细胞重编程技术（来源：Aspen官网）

事实上，早在第一种人源多能干细胞，也即人胚胎干细胞系被建立的时候，研究人员就已经萌发出替代疗法的设想了。然而胚胎干细胞替代属于同种异体疗法，在治疗过程中需要持续免疫抑制，患者需要承担相应的副作用。与之相比，Aspen使用了自体细胞诱导iPSC并进行再分化的方法，不再产生免疫排斥效应，可以避免同种异体疗法的各种限制。在考虑了成本效益的情况下，这种方法能为患者带来更多的选择。

Aspen对外披露了两条管线，一个是针对散发性帕金森病的自体神经元替代疗法（ANPD001)，另一条管线则针对了一种会增加帕金森病风险的遗传变异，是进行基因校正的自体神经元替代疗法（ANPD002）。4月，Aspen宣布开始ANPD001临床试验患者的筛选研究，标志着开启了IND申请的第一步。

4、Arcellx

融资轮次：IPO（2月8日）

公司官网：http://www.arcellx.com/

2月8日，临床阶段生物技术公司Arcellx宣布完成IPO，此次发行的总收益为1.423亿美元。所获资金将用于推动其主打CAR-T疗法（CART-ddBCMA）进入关键性临床试验，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM），以及推动其 可控 CAR-T在研疗法进入临床开发阶段。CART-ddBCMA已获FDA授予的快速通道资格、先进再生医学疗法认定，和孤儿药资格。

总部位于美国马里兰州的Arcellx致力于开发更安全、更有效、更广泛的创新免疫疗法，以治疗癌症和其它无法治愈的疾病。该公司此前已完成8500万美元B轮融资（2019年）和1.15亿美元C轮融资（2021年）。

鉴于现有的细胞治疗方案大多使用基于生物的单链可变片段（scFv）结合域，往往只对有限的部分患者有益，还常常导致高毒性，并且在可治疗适应症中的适用性狭窄。Arcellx通过设计一类新的D-Domain驱动的自体和同种异体CAR-T细胞来克服这些限制，包括经典的单次输注CAR-T（称为ddCARs）和可剂量控制的通用型CAR-T（称为ARC-SparX）。

D-Domain是一种小型、稳定、全合成的接合剂，具有疏水核。当用于CARs时，其独特的结构可能实现更高的转导效率、更高细胞表面表达和更低的强直信号传导，其设计目的是提高靶标特异性，同时增强结合亲和力。D-Domain的独特性允许生成专有靶标结合域的多样库，并作为Arcellx专有的ddCAR和ARC-SparX平台的基础。（来源：Arcellx招股书和官网）

公司最新动态显示，12月9日，Arcellx公布了CART-ddBCMA在r/r MM中的I期临床试验数据，患者ORR达到100%，38例可评估患者中27例（71%）达到CR或sCR，34例（89%）达到非常好的部分缓解（VGPR）以上的缓解。同一日，吉利德科学旗下Kite宣布与Arcellx达成总计超3亿美元的研发合作协议，将共同开发和商业化Arcellx的临床后期在研疗法CART-ddBCMA，用于治疗r/r MM患者。