AI赋能药物研发的概念性验证,英矽智能TNIK抑制剂临床IIa期数据揭盲 |
来源:医药魔方 2024-09-21 11:06
特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性、瘢痕性肺病,其特征是肺功能进行性且不可逆的下降。IPF影响全球约500万人,预后较差,中位生存期仅为3-4年。9月18日,英矽智能宣布,其在研管线ISM001-055在一项IIa期临床试验中取得了积极的初步研究结果。ISM001-055是一款 全球首创 (first-in-class)小分子抑制剂,由生成式AI驱动药物发现与设计过程,靶向TNIK(Traf2/NCK相互作用激酶)用于特发性肺纤维化(IPF)治疗。此项研究不仅达到了主要研究终点即药物的安全性验证,同时达到了次要研究终点即初步疗效验证,在用力肺活量(FVC)这一评测IPF患者肺功能改善的重要指标上呈现出剂量依赖性的药效趋势。
此前,英矽智能于2024年3月在全球顶尖期刊《Nature Biotechnology》发表科研论文,详细介绍了利用AI平台发现治疗IPF的新颖靶点TNIK,以及随后利用生成化学平台设计ISM001-055分子的全过程。该论文还首次披露了该AI赋能发现的小分子药物的临床前数据,以及积极的0期微剂量人体试验和I期临床研究结果,充分展示了该分子改善IPF疾病的潜力。
这项针对ISM001-055开展的IIa期临床研究(NCT05938920)是一项随机、双盲、安慰剂对照试验,在中国21个临床研究中心招募了71名IPF患者。患者被随机分配至各组接受安慰剂、每日1次30mg、每日2次30mg或每日1次60mg的ISM001-055治疗,持续12周的用药观察。该临床试验于2023年4月启动患者招募工作,并于2024年8月完成最后一位受试者的随访。与此同时,一项ISM001-055的平行IIa期试验(NCT05975983)正在美国进行,并已启动患者招募工作。
为期12周的研究初步结果表明,ISM001-055在所有剂量水平上均表现出良好的安全性。次要终点即主要通过FVC评测IPF患者肺功能改善方面,呈现出剂量依赖性的药效趋势,接受每日1次60mg用药的IPF患者,在FVC方面表现出最大改善。英矽智能计划在后续医学会议上发布该项研究的完整数据,并提交期刊开展同行审议并发表。
英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示: 这项研究结果代表了AI驱动药物发现的一个关键里程碑,也是我迄今为止人生中的一个重要里程碑。虽然我们预期该药物是安全的,但并没有预料到在如此短的给药期后,看到如此明显的剂量依赖性疗效信号。IPF是一种非常多样化的疾病,很难见到患者FVC的改善,我们试图寻找纤维化疾病和衰老的共同生物学机制,最大限度地扩大创新TNIK抑制剂在适应症拓展方面的潜力。
英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示: 很高兴在仅仅三个月的治疗周期中看到ISM001-055针对IPF的显著临床疗效。ISM001-055为AI驱动的药物发现提供了概念性验证。虽然这些数据还是初步的,但无疑非常令人鼓舞。我相信这一里程碑的实现既得益于我们专有生成式AI平台的能力,也归功于我们多学科研发团队的努力。我们将继续为全球患者获益而努力。"
在取得这项IIa期试验的积极结果后,英矽智能计划与监管机构围绕ISM001-055 IIb期展开讨论,旨在更长的给药期和更广的患者队列中,进一步研究ISM001-055对IPF的治疗潜力。
▌关于ISM001-055和TNIK
ISM001-055是一种潜在全球首创小分子抑制剂,靶向AI赋能发现的新颖靶点TNIK。在IPF中,激活TNIK靶点可驱动肺部的病理性纤维化,导致肺功能进行性下降。通过抑制TNIK信号传导,ISM001-055旨在阻止或逆转纤维化过程,为IPF患者提供一种改善疾病的治疗方法。2023年2月,ISM001-055获得授予的孤儿药资格认定。
▌关于这项IIa期研究
这项双盲、安慰剂对照的IIa期临床试验(NCT05938920)评估了12周口服给药ISM001-055在IPF受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。来自21个研究中心的71位患者被随机分配到4个平行组:每日1次30mg给药、每日2次30mg给药、每日1次60mg给药和安慰剂。研究的初步结果显示,ISM001-055在IPF患者中表现出良好的安全性,对患者肺功能指标的改善呈现出剂量依赖性的药效趋势。
▌关于特发性肺纤维化
特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性、瘢痕性肺病,其特征是肺功能进行性且不可逆的下降。IPF影响全球约500万人,预后较差,中位生存期仅为3-4年。目前的治疗方法包括抗纤维化药物等,可以减缓疾病进展但无法停止或逆转疾病进程,因此迫切需要更有效的改善疾病的治疗方法。IPF是一种与年龄相关的疾病,平均发病年龄通常在60至70岁之间,最常见于老年人,50岁以下的个体罹患该病较为罕见。
版权声明 本网站所有注明“来源:100医药网”或“来源:bioon”的文字、图片和音视频资料,版权均属于100医药网网站所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:100医药网”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。 87%用户都在用100医药网APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载-> 医药网新闻- 相关报道
-
- Nature:揭示卵巢老化的基因密码:稀有变异与癌症风险的双重关联 (2024-09-21)
- Cell:皮肤伤口修复的必经之路:组织流动性的动态调控 (2024-09-21)
- Cell子刊:王从义/孙飞团队发现新型脂肪巨噬细胞,可加剧肥胖和代谢紊乱的发展 (2024-09-21)
- AI赋能药物研发的概念性验证,英矽智能TNIK抑制剂临床IIa期数据揭盲 (2024-09-21)
- 爷爷锻炼竟能增强孙子智力!J Neurosci最新研究:与运动相关的认知益处不仅能从父母遗传给后代,还能跨代! (2024-09-21)
- Cancer Cell:新研究揭示抗CSF (2024-09-21)
- BCRT:揭示铁死亡在抵御人类乳腺癌药物耐受性上所扮演的关键角色 (2024-09-21)
- Cell:我国科学家发现二甲双胍可以减少雄性猴子的器官衰老 (2024-09-21)
- 《自然》子刊:怀孕对大脑的影响,实在是太大了!科学家首次全程记录孕期大脑变化,发现大脑皮层变薄、灰质/海马萎缩 (2024-09-20)
- 给T细胞‘加加油’!Cell:基于线粒体转移技术增强T细胞中的线粒体活性,可增加抗肿瘤免疫力 (2024-09-20)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040