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Nature Biotechnology:迈向市场的miRNA治疗——挑战与机遇

2024年10月,维克托 安布罗斯(Victor Ambros)和加里 鲁夫肯(Gary Ruvkun)因发现微小RNA(miRNA)在基因表达中的核心作用而荣获诺贝尔生理学或医学奖。这一发现自1993年揭示了miRNA通过与靶mRNA结合并抑制其翻译的方式调节基因表达。自此,miRNA在细胞分化、增殖和生存等多条基因表达通路中的重要作用逐渐得到认识。然而,尽管miRNA的生物学功能已得到充分研究,但将miRNA应用于临床治疗的道路依然漫长且充满挑战。(11月4日Nature Biotechnology What will it take to get miRNA therapies to market? )

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