阿美替尼 “肺癌大单品”进阶之路

继在英国获批上市后，阿美替尼再一次迎来高光时刻。

近日，高剂量阿美替尼治疗非小细胞（）脑转移的II期ACHIEVE研究数据登上国际顶级肿瘤学期刊《 Oncology》，以高达82.5%的颅内客观缓解率（iORR）成为EGFR-TKI中的佼佼者。

这一突破对NSCLC脑转移患者而言意义重大。脑转移如同NSCLC患者的 死亡加速器 ，这类患者往往面临严峻的预后挑战，生存率极低，并且治疗选择十分有限。在此困境下，阿美替尼所展现的疗效数据显得尤为宝贵。

从作为中国首个原研三代EGFR-TKI获批上市，到逐步覆盖NSCLC的一线治疗、维持治疗、辅助治疗等多个临床场景，再到如今在脑转移这一公认的 难啃硬骨头 上获得国际顶级期刊认证，阿美替尼的研发轨迹清晰地勾勒出一条持续突破的创新之路。不断拓展的适应症版图，特别是在高难度、高价值适应症上的深入探索，逐步夯实阿美替尼成为中国肺癌临床基石治疗产品的基础，肺癌领域的国产 大单品 也已浮出水面。

加速突破NSCLC脑转移生存瓶颈

在肺癌治疗的诸多挑战中，脑转移无疑是最为严峻的考验之一。流行病学数据显示，大约26%-53%的NSCLC患者会在病程中进展为脑转移[1]，而一旦发生脑转移，患者便如同进入 生死关卡 传统治疗手段（放疗和手术切除）能够提供的临床获益有限，患者经治后中位生存期仅为7-12个月。正因如此，临床上亟需有效的治疗手段。

然而，针对NSCLC脑转移进行药物研发异常艰难：血脑屏障限制、肿瘤异质性高、肿瘤微环境复杂等挑战将许多在外周非常有效的药物阻隔在系统（CNS）的大门之外。据医药魔方NextPharma数据库，在过去十多年的时间里，全球范围内仅有50项针对NSCLC脑转移的临床研究披露结果，涉及20余款药物，其中仅一款药物获得监管部门批准用于治疗NSCLC脑转移。这些数字足以说明NSCLC脑转移治疗领域的药物稀有性和攻克难度。

转机出现在高选择性酪氨酸激酶（TKI）的深度开发过程中，尤其是三代EGFR-TKI药物释放出对NSCLC脑转移有效的强烈信号，这类药物也逐渐成为破局主力。这一转机并非偶然，EGFR突变型NSCLC本身就是脑转移发生率最高（确诊时：25%-40%，病程中：50%）的一种肺癌类型[2]。

阿美替尼能够在肺癌脑转移领域多次展现突破性疗效，正是基于对这一关键需求的深度洞察。其分子结构中巧妙地引入了环丙基基团，提高了整个分子的脑渗透性，可以突破血脑屏障的限制，确保阿美替尼可以在脑组织中具有较高的药物暴露量。

设计上的巧思很快就在临床研究中得到了验证。在2021年的大会上，III期AENEAS研究的脑转移亚组数据首次亮相，阿美替尼（110mg）组疾病进展风险较吉非替尼（250mg）组降低了65%（HR=0.35）[3]。2022年ASCO，数据再次更新，阿美替尼组中位无进展生存期（iPFS）较吉非替尼组延长了20.7个月（29.0个月vs 8.3个月，HR=0.31）[4]，引起了肿瘤学界的广泛关注。

随后，更多的临床研究陆续证明阿美替尼在NSCLC脑转移领域的治疗价值[5-9]，并提示更高剂量的阿美替尼可以进一步提供临床获益。在ASCO 2024大会上，ACHIEVE研究首次披露数据，随访538天时，伴有CNS转移的NSCLC患者经阿美替尼（165mg）治疗后，iORR达到了88.9%（56/63）[10]。而在本次公布的最新数据中，当随访时间延长至28.8个月时，阿美替尼依然维持了较高水平的疗效表现，iORR达到82.5%（52/63）。

这些数据汇聚成一个清晰的信号：长期困扰临床医生和患者的NSCLC脑转移治疗难题正在迎来新的解答方案，加速患者突破脑转移生存瓶颈。

国产肺癌 大单品 的长成

众所周知，肺癌向来是肿瘤药物开发的兵家必争之地，该领域的庞大临床需求为重磅炸弹的诞生提供了绝佳的培育土壤。长期以来，以阿斯利康为代表的海外巨头引领着肺癌新药的开发风向，也在肺癌临床治疗和市场上占有统治地位，由中国药企打造出来的具有全球竞争力的肺癌大单品少之又少。

创新药 大单品 对外显现的是销售额或市场份额上的商业领导力，而价值内核则是突出的创新特质和临床价值。阿美替尼在临床开发和价值释放上持续进阶，为EGFR突变NSCLC患者带来了全程守护，在市场销售表现上也稳步提升，核心医院渠道销售收入已仅次于奥希替尼（据医药魔方IPM数据库显示），可以说一款国产肺癌 大单品 的轮廓已经显现。

任何大单品的出现都不是市场的偶然馈赠，而是需要企业精心谋划、步步为营。回溯阿美替尼的开发历程，它也正是以递进式创新的逻辑，持续而地填补着临床未满足需求的缺口。

阿美替尼的起点高度就与其他产品不同。它是研发团队从200多个化合物中筛选出来的差异化创新之作，核心专利曾获中国专利金奖殊荣。更瞩目的高光时刻来自阿美替尼作为中国首个原研三代EGFR-TKI出现，一举打破进口药物市场独占的格局。

之后再从二线进阶到一线，不断渗透局晚期、术后辅助治疗场景，阿美替尼不但实现了从早期到晚期EGFR突变NSCLC患者全病程的治疗覆盖，而且在不同的NSCLC适应症上都展现了较为突出的治疗获益。如今随着攻坚脑转移 禁区 的曙光初现，阿美替尼的临床价值未来有望进一步释放。

同时，阿美替尼还以肺癌 临床基石 药物的姿态在临床研究中进行着更多可能性的探索。比如阿美替尼联合EGFR/c-Met双抗HS-20117治疗晚期非鳞状NSCLC的II/III期研究已启动，有望打出更强的组合拳，突破耐药瓶颈。同样有可能成为耐药后的新希望，阿美替尼与c-Met抑制剂HS-10241联用的方案也正在III期临床研究中验证价值。

在国产肺癌 大单品 的成长之路上，阿美替尼还在继续向上突破，剑指全球化。一款具有全球竞争力的创新产品如果只囿于单一区域市场，那么其价值释放迟早会遭遇天花板，更有远见的做法是力争打入全球市场，让全球患者都能从中受惠。

越来越多的中国创新药参与到了全球化竞争的这个命题中来，而阿美替尼走在了绝大部分中国创新药的前面，已于今年6月在英国获批上市。这也是首个在海外上市的中国原研EGFR-TKI。此外，阿美替尼在欧盟上市的申报工作正有序推进中。

这种持续探索、持续突破的递进式开发路径是阿美替尼提升全球竞争力、最终定型为 肺癌大单品 的关键。纵观各个堪称 大单品 的重磅药物，包括K药，也无不是走过了这样一条临床价值边界持续拓展的道路。阿美替尼作为先行者从0到1的路径探索也极其示范意义，可能从此，中国创新药将会诞生更多的 大单品 。

总结

阿美替尼的成长历程是中国创新药从 Me-too/Me-better 向 Best-in-Class 迈进的一个缩影。它在肺癌这一核心治疗领域的持续突破，特别是在脑转移这样的全球性医学难题上取得国际学术认可的进展，标志着中国本土药企已经具备在肿瘤领域进行深度创新的能力。未来，随着更多适应症和联合疗法的深入探索，阿美替尼有望将其临床价值推至新的高度，成长为能够满足全球肺癌患者多元化需求的基石治疗药物，并为中国创新药企攀登更高峰树立信心与标杆。

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