柳叶刀子刊:赛诺菲开发的帕金森病创新药,2期临床失败 |
来源:生物世界 2023-09-01 11:38
研究团队表示,该药物确实降低了葡糖神经酰胺合成酶(GCS)水平,但最终的治疗效果是隐性的。这项临床研究设计和执行得非常好,而药物未发挥治疗作用近日,赛诺菲公司的研究人员在《》子刊TheLancetNeurology上发表鲁题为:Safety and efficacy of venglustat in GBA1-associated Parkinson s disease: an international, multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 2 trial的研究论文。
帕金森病不是一种单基因疾病,但有许多明显的遗传变异与帕金森病风险增加有关,GBA1基因突变就与帕金森病高度相关。这项研究是第一个真正个性化的帕金森病疗法,在这项国际、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的2期临床试验中,venglustat未能显示出对GBA1基因突变相关帕金森病患者的治疗效果。
在这项2期临床试验中,来自全球52个不同医疗中心的221名GBA1基因突变的帕金森病患者接受了为期一年的每周一次的ventlustat或安慰剂治疗。结果显示,ventlustat是安全的,只有轻微副作用,但对帕金森病患者没有显示出治疗益处。
研究团队表示,该药物确实降低了葡糖神经酰胺合成酶(GCS)水平,但最终的治疗效果是隐性的。这项临床和执行得非常好,而药物未发挥治疗作用,说明了抑制葡糖神经酰胺合成酶(GCS)可能不是治疗GBA1基因突变的帕金森病的方式,但这不能否定GBA1基因突变与帕金森病之间的关联,未来可以尝试通过其他方式靶向GBA1来治疗该疾病。
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