罕见儿童病新药提前获批即将出世

　　在医疗界中，各种各样的儿童罕见病出现，严重威胁着儿童的生命安全。在这样的背景下，很多的罕见儿童病新药纷纷出现，为儿童健康做出了巨大的贡献。近日，治疗粘多糖沉积症IVA型的药Vimizim提前获得批准，即将面世。


　　近日，BiomarinPharmace-utical公司的新药Vimizim（elosulfasealfa）获FDA正式批准，这一提前了两周的公布确实出人意料（原定于2月28日）。因FDA公布时间较晚，当日Biomarin股票收盘价（75.78美元）并未受到影响。


　　医药代理网指出，Vimizim是首只被FDA批准的治疗粘多糖沉积症IVA型的药物。粘多糖病Ⅳ型（Morquio氏病）有两个亚型。其病因为ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏，ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传，其临床特点为明显的生长迟缓，步态异常和骨骼畸形且逐渐显着，病人寿命多为20～30岁。目前全美约有800名MorquioA综合征患者。


　　Vimizim能够替代患者体内缺乏的GALNS酶。通过176位病人的临床试验证实了该药物的安全性和有效性。依据FDA报告，其最常见的副作用包括发烧、头痛、恶心、腹痛和疲劳。


　　在医药市场中，各种新型药剂不断的出现，为疾病的治疗做出了巨大的贡献。医药招商人士指出，国家应该鼓励制药厂家生产一些罕见疾病药品，确保患者的身体健康。 医药网新闻