罕见病治疗药物长期处于缺药状态

　　在医疗界中，总是会出现很多的罕见病，威胁着患者的身体健康。但是在医药界中并没有原研药的罕见病治疗药物，而且治疗罕见病的门诊也很少。据相关人士了解，罕见病药物三分之一的时间都处在紧缺的状态中。


　　“蝴蝶结”（结节性硬化症）、“瓷娃娃”（脆骨症）、“黏宝宝”（黏多糖）、“月亮孩子”（白发病），这些疾病都有一个好听的名字，但病患却有着残忍的就医经历：买不到药。据统计，全球确定的罕见病病种已增加至5781种。但由于国内几乎没有原研罕见药，进口药物品类也不齐全，开设罕见病门诊的医院微乎其微，几乎所有罕见病种都面临缺医少药的局面。


　　我国各类罕见病患者估计有1680万人。按照深圳1500万常住人口推算，深圳约有近16万罕见病患者。然而，除了结节性硬化症，脆骨症、早老症、白发症等也基本上都面临着缺医少药的局面。


　　据医药招商网的工作人员获悉，开发和上市一个新药在欧洲的成功率为1/4317，美国1/6155。因为罕见药市场太小，即使研发顺利也未见得能从市场收回本钱，更谈不上盈利，很难收回研发与市场开发的投资。在发达国家，药企们之所以愿意进行这种亏本生产，与政府的大力扶持是分不开的。


　　“罕见药新药的风险成本较普通药品研发成本更高，国家或相关管理部门可以给予一定的政策扶持。在投入初期，政府可以为企业提供启动资金；在需要测试药物安全性、有效性的临床试验阶段，药监局等管理部门可以降低市场准入门槛；在产品上市后，政府应给制药企业提供一定时间的‘市场独占期’，激发企业的研发动力。”廖建湘说。


　　罕见病虽然在世界上比较稀少，但是会为患者的生命安全带来严重的威胁。医药招商人士指出，国家应该鼓励制药厂家生产这些罕见病治疗药物，让罕见病患者脱离疾病的苦海中。 医药网新闻