microRNA药物研发任重而道远 丙肝药物RG-101 一期临床结果不甚理想

2015年2月12日讯/生物谷BIOON/--RegulusTherapeutics(纳斯达克股票代码：RGLS)在股票市场上遭遇滑铁卢，在2月9日的交易板块上估价下跌7%，究其原因，原来是之前大力宣传的丙肝候选药物RG-101的临床试验结果并不理想！
Regulus是一家专注于RNA技术的制药公司，与阿斯利康及赛诺菲建立了合作关系，共同研发用于治疗心血管疾病、代谢疾病、癌症、纤维化病变及一些罕见病的microRNA药物。RG-101是独家专利，用于丙肝的治疗，目前处于临床试验阶段。此外，RG-102也正在研发之中，用于遗传性肾炎的治疗。
RG-101的一期临床试验数据表明：在对患者进行单次皮下注射RG-1018周后，仅有64%患者体内的病毒被完全清除。尽管12周后还会报告一个数据，但目前这个治愈率着实让人失望，远远低于市售的丙肝治疗药物，比如雅培生命和吉利德的产品，他们的丙肝治愈率达到90-99%。
另外一个强劲对手Achillion(纳斯达克股票代码：ACHN)最近也公布了丙肝候选药ACH-3102的临床研究结果：与吉利德的Sovaldi联合给药后仅6周就观察到100%患者被治愈。这个激动人心的结果暗示了以后丙肝的治疗周期可以缩短到6周，而不是吉利德或雅培生命的8周和12周。
众多投资者对Regulus持观望态度，深深怀疑新一代丙肝治疗药到底能不能披荆斩棘，博得众彩。Regulus发言人说他们对RG-101依然十分乐观，但事实上，此前，该公司就已经改变了今后的研发方向：他们试图将RG-101与其他治疗手段结合起来，从而提高丙肝患者体内对该药物的持续性应答。另外，他们将会提高临床上的给药剂量，以期达到理想效果。
摩根证券在研究报告中表示，现在购入Regulus股票确实不是一个好的时机，但RG-101临床试验结果不理想也直接推动了丙肝治疗药的进一步发展。银行也表示一直看好这支股票，目标价格由$23上升为$29，蒙特利尔银行资本市场也认为这支股票能够跑赢大盘，目前价格是$24。总之，7位市场分析专家中就有6位表示Regulus值得购买，仅有一位表示应该将其抛出。
英文原文：RegulusTherapeuticsIncTanksAsHepatitisCDrugFailsToImpress
RegulusTherapeuticsInc(NASDAQ：RGLS)sawitsstockpricetumbleover7%duringyesterdaystradingsessionafterthecompanyreleaseddisappointingtrialresultsforitsexperimentalhepatitisCtreatmentcandidate，RG-101.
Regulusnotedthatonly64%ofthepatientsreceivingasinglesubcutaneousdoseofthetreatmentreportedbeingcuredofthevirusafterabouteightweeks.Thecurerateisfarlowerthantheonesreportedbymainstreamdrug-makersinthehepatitisCmarket，andwhilethesepatientswillneedtobefollowedthroughupuntilthe12-weekmark，thetrialresultslagbehindthoseboastedbyAbbVieInc(NYSE：ABBV)andGileadSciences，Inc.(NASDAQ：GILD)，whosetreatmentscarryfunctionalcureratesof90-99%.
ThecompanysstockalsosufferedafterAchillionPharmaceuticals，Inc.(NASDAQ：ACHN)announcedstellarresultsforitsexperimentalhepatitisCdrugACH-3102；Achillionreportedthatitsdrugyieldedcureratesof100%afterameresixweeksoftreatment，whenusedincombinationwithGilead’sblockbusterdrugSovaldi.Inotherwords，Achillion’sdruglookswellonitswaytobecomingthemostefficienttreatmentontheblockforhepatitisCpatients，comparedtotheeight-andtwelve-weektreatmentplansofferedbyGileadandAbbVie，respectively.ThenewsbroughtinvestorstorealizethefactthatRegulusisfarbehindwhenitcomestodevelopinganext-generationhepatitisCtreatmentdrug.
ReguluscontinuestoremainoptimisticabouttheprospectsforRG-101；however，thecompanydidannouncethatitwillchangethedevelopmentalplansforthedruggoingforward.RegulusnowaimstocombineRG-101withotherstandardtreatmentssoastoachievesustainedresponsesinhepatitisCpatients.Thecompanyisalsogoingtolookintoincreasingthenumberofdosesadministeredtopatientsinthetrials.
WedbushSecurities，despitethedisappointingresultsannouncedbythecompany，indicatedinaresearchnotethatitseestheweaknessinyesterdaysmarketasabuyingopportunity，asitbelievesthatRG-101willbecomethefoundationtreatmentforcuringhepatitisCgoingforward.ThebankhasreiterateditsOutperformratingonthestock，whileraisingthetargetpricefrom$23to$39.BMOCapitalMarkets，meanwhile，alsoreiterateditsOutperformratingonthestockand，asofnow，ismaintainingthe$34pricetargetonthestock.Overall，sixoutofthesevenanalystscoveringRegulusratethestockaBuy，withonlyoneanalystratingthestockaSell.
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