武田口服蛋白酶抑制剂ixazomib获日本MHLW授予治疗多发性骨髓瘤的孤儿药地位

2016年2月29日讯/生物谷BIOON/--日本制药巨头武田（Takeda）抗癌药ixazomib（研发代码：MLN9708）近日在日本监管方面传来喜讯。日本卫生劳动福利部（MHLW）授予ixazomib治疗复发性和/或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）的孤儿药地位。目前，武田正在日本开展ixazomib治疗多发性骨髓瘤的III期临床试验。
在美国，ixazomib已于2015年12月获批，以品牌名Ninlaro上市，联合Revlimid（lenalidomide，来那度胺）及地塞米松（dexamethasone），用于既往已接受过至少一种治疗方案的多发性骨髓瘤（MM）患者。在欧盟，ixazomib正在接受审查，之前欧洲药品管理局（EMA）在2015年7月已授予ixazomib加速审查。
ixazomib是一种口服蛋白酶体抑制剂，能够阻断多发性骨髓瘤细胞的酶，进而阻碍其生长及生存的能力。目前，武田正在调查ixazomib用于治疗多发性骨髓瘤、全身性轻链(AL)淀粉样变和其他恶性肿瘤的潜力。值得一提的是，ixazomib是首个进入III期临床开发的口服蛋白酶体抑制剂。
Ninlaro是FDA批准的首个口服蛋白酶体抑制剂。Ninlaro的获批，是基于一项随机双盲临床研究，该研究涉及722例复发性多发性骨髓瘤患者，数据显示，与安慰剂+来那度胺+地塞米松联合治疗组相比，Ninlaro+来那度胺+地塞米松联合治疗组无进展生存期（PFS：20.6个月vs14.7个月）显著延长。
ixazomib是一种实验性口服蛋白酶体抑制剂，2011年，ixazomib在美国和欧洲被授予治疗多发性骨髓瘤的孤儿药地位。2012年，ixazomib在美国和欧洲被授予治疗AL型淀粉样变性的孤儿药地位。2014年，ixazomib被美国FDA授予治疗复发或难治AL型淀粉样变性的突破性治疗药物，成为FDA授予突破性药物资格的首个蛋白酶抑制剂和AL型淀粉样变性实验性药物。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种浆细胞癌，见于骨髓。多发性骨髓瘤中，一组浆细胞（或骨髓瘤细胞）转化为癌细胞并增生，使浆细胞的数目高于正常水平。由于浆细胞在体内广泛游走，有可能累及体内多数骨骼，可能导致压缩性骨折、骨溶解性病灶和相关疼痛。多发性骨髓瘤可导致若干严重健康问题，累及骨骼、免疫系统、肾脏和个体的红细胞计数，部分较常见症状包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是贫血的症状。
多发性骨髓瘤属罕见癌症，全球每年新增约11.4万例。在日本，约有1.4万例。
原始出处：JapaneseMHLWGrantsOrphanDrugDesignationinJapantoTakedasOralProteasomeInhibitorIxazomibforPatientswithRelapsed/RefractoryMultipleMyeloma
医药网新闻