2016监管开挂！卫材新型抗癌药Halaven获欧盟CHMP支持批准治疗脂肪肉瘤

2016年4月7日讯/生物谷BIOON/--自2016年开年以来，日本药企卫材（Eisai）内部研发的新型抗癌药Halaven（甲磺酸艾瑞布林）在监管方面喜讯不断。今年1月底，美国FDA批准Halaven用于晚期脂肪肉瘤（liposarcoma）；短短一个月之后，Halaven获日本监管机构批准治疗复发性或转移性软组织肉瘤（STS）。近日，欧盟方面也传来喜讯，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）支持批准Halaven用于既往接受含蒽环类疗法治疗晚期或转移性病情的不可切除性脂肪肉瘤（liposarcoma）成人患者。
迄今为止，Halaven是首个也是唯一一个在III期临床中治疗晚期或复发性和转移性软组织肉瘤（STS，2种亚型：平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤）表现出总生存期（OS）受益的单一制剂系统疗法。继之前获批治疗晚期乳腺癌之后，此次软组织肉瘤也标志着基于统计学显著改善的总生存期（OS）数据而获得CHMP支持批准的Halaven的第二个适应症。卫材于2015年7月向美国、日本、欧盟提交了Halaven治疗软组织肉瘤的新适应症申请。在美国和日本，Halaven均被授予治疗软组织肉瘤的孤儿药地位。
Halaven是一种软海绵素类（halichondrin）微管动力学抑制剂，具有新颖的作用机制，该药是唯一的一种单药化疗药物，由卫材内部发现和开发，于2010年首次获FDA批准用于转移性乳腺癌的治疗。目前，Halaven已获全球约60个国家批准，包括日本、欧洲、美国、亚洲。
CHMP支持批准Halaven治疗晚期脂肪瘤，是基于一项多中心、开放标签、随机III期研究（Study309）的积极顶线数据。该研究在452例（年龄18岁及以上）经标准疗法（包括蒽环类及至少一种其他化疗方案）治疗后病情进展的局部晚期或复发性和转移性软组织肉瘤（STS，2种亚型：平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤）患者中开展，评估了Halaven相对于化疗药物达卡巴嗪（dacarbazine）的疗效和安全性。
数据显示，与达卡巴嗪治疗组相比，Halaven治疗组总生存期（OS）得到统计学意义的显著延长（中位OS：13.5个月vs11.5个月，HR=0.768，95%CI:0.618-0.954，p=0.017），达到了研究的主要终点。治疗脂肪肉瘤方面，与达卡巴嗪治疗组（n=72）相比，Halaven治疗组（n=71）总生存期（OS）也得到统计学意义的显著延长（中位OS：15.6个月vs8.4个月，HR=0.51，95%CI:0.35-075）。此外，在研究的次要终点方面（无进展生存期，PFS），与达卡巴嗪治疗组相比，Halaven治疗组也得到改善（中位PFS：2.9个月vs1.7个月，HR=0.52，95%CI:0.35-0.78）。
该研究中，脂肪肉瘤患者和平滑肌肉瘤患者接受Halaven治疗时最常见的不良反应（发生率≥25%）包括疲劳、恶心、脱发、便秘、周围神经病变、腹痛及发热，这与Halaven已知的副作用一致。Halaven治疗组最常见的3-4级实验室异常（发生率≥5%）包括中性粒细胞减少症、低钾血症、低钙血症。Halaven治疗组最常见的严重不良反应包括中性粒细胞减少症（4.9%）和发热（4.5%）。
软组织肉瘤（STS）是对发生于全身软组织（脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管）的一大类恶性肿瘤的统称。据估计，在美国每年确诊病例约1.2万例，欧洲约2.9万例。据日本MHLW开展的一项调查显示，日本约有4000例患者。
脂肪肉瘤是软组织肉瘤中最常见的一种类型，晚期患者预后极差，该领域存在着显著未满足的巨大医疗需求。
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