15亿美元囊获靶向RNA疗法 辉瑞杀青协作

昔日，Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣告与（Pfizer）就其用于医治特定血汗管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx，杀青了一项全球独家专利答应协定。

此前的研讨成果显示，血管生成素样卵白3（ANGPTL3）的功效损失渐变体与低密度脂卵白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（triglycerides，TG）降低相干，并可添加胰岛素敏理性，因此有潜力下降和血汗管疾病的产生风险。

Ionis研发的配体共轭反义技巧（ligand conjugated antisense，LICA），可以把N-乙酰半乳糖胺复合体（GalNAc3）与靶向编码ANGPTL3的mRNA的反义寡核苷酸联合，构成共轭复合体AKCEA-ANGPTL3-LRx。这一润饰可以将反义寡核苷酸药物靶向递送到肝细胞中，从而进步其肝脏效率10倍以上。

1/2 期实验成果展现了AKCEA-ANGPTL3-LRx能下降血浆ANGPTL3程度达83%，明显下降TGs(-66%)，apoC-III(-68%)，LDL-C（-35%）、总胆固醇（-36%），HDL-C（-25）和非HDL-C（-40%）。此外，AKCEA-ANGPTL3-LRx也展现了优越的耐受性和平安性。AKCEA-ANGPTL3-LRx今朝正在医治2型，高甘油三酯血症和非酒精性脂肪肝疾病（NAFLD）患者的2期研讨中承受评价。AKCEA-ANGPTL3-LRx有潜力成为一种下降致动脉粥样硬化性脂卵白的共同药物，关于LDL-C掌握欠安、TG降低和能够为脂肪肝或非酒精性脂肪肝的患者，AKCEA-ANGPTL3-LRx是一个幻想之选。

根据协定条目，Akcea和Ionis将取得2.5亿美元的预付款，并有权取得最高可达13亿美元的研发、监管、发卖里程碑付款。辉瑞将担任持续开辟AKCEA-ANGPTL3-LRx。

辉瑞公司首席迷信官兼全球研发与医学部总裁Mikael Dolsten博士表现：“辉瑞公司努力于为有着未竟医疗需求的患者供给冲破性的药物。AKCEA-ANGPTL3-LRx是一款新鲜的疗法，辉瑞信任本身在血汗管和代谢疾病方面的深沉专业常识，将有助于协助该在研药物在将来发扬出最年夜的潜力。”(100yiyao.com）

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