15亿美元囊获靶向RNA疗法 辉瑞杀青协作 |
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昔日,Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣告与(Pfizer)就其用于医治特定血汗管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx,杀青了一项全球独家专利答应协定。
此前的研讨成果显示,血管生成素样卵白3(ANGPTL3)的功效损失渐变体与低密度脂卵白胆固醇(LDL-C)和甘油三酯(triglycerides,TG)降低相干,并可添加胰岛素敏理性,因此有潜力下降和血汗管疾病的产生风险。
Ionis研发的配体共轭反义技巧(ligand conjugated antisense,LICA),可以把N-乙酰半乳糖胺复合体(GalNAc3)与靶向编码ANGPTL3的mRNA的反义寡核苷酸联合,构成共轭复合体AKCEA-ANGPTL3-LRx。这一润饰可以将反义寡核苷酸药物靶向递送到肝细胞中,从而进步其肝脏效率10倍以上。
1/2 期实验成果展现了AKCEA-ANGPTL3-LRx能下降血浆ANGPTL3程度达83%,明显下降TGs(-66%),apoC-III(-68%),LDL-C(-35%)、总胆固醇(-36%),HDL-C(-25)和非HDL-C(-40%)。此外,AKCEA-ANGPTL3-LRx也展现了优越的耐受性和平安性。AKCEA-ANGPTL3-LRx今朝正在医治2型,高甘油三酯血症和非酒精性脂肪肝疾病(NAFLD)患者的2期研讨中承受评价。AKCEA-ANGPTL3-LRx有潜力成为一种下降致动脉粥样硬化性脂卵白的共同药物,关于LDL-C掌握欠安、TG降低和能够为脂肪肝或非酒精性脂肪肝的患者,AKCEA-ANGPTL3-LRx是一个幻想之选。
根据协定条目,Akcea和Ionis将取得2.5亿美元的预付款,并有权取得最高可达13亿美元的研发、监管、发卖里程碑付款。辉瑞将担任持续开辟AKCEA-ANGPTL3-LRx。
辉瑞公司首席迷信官兼全球研发与医学部总裁Mikael Dolsten博士表现:“辉瑞公司努力于为有着未竟医疗需求的患者供给冲破性的药物。AKCEA-ANGPTL3-LRx是一款新鲜的疗法,辉瑞信任本身在血汗管和代谢疾病方面的深沉专业常识,将有助于协助该在研药物在将来发扬出最年夜的潜力。”(100yiyao.com)
小编推举 2019无锡国际生物医药论坛暨第九届Cell Death Disease国际研究会-新药研发
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