罕有病新药！UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)进入审查，医治长链脂肪酸氧化代谢病(LC

2019年10月17日讯 /BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开辟新型疗法医治严重的罕有和超罕有遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣告，美国食物和药物治理局（）已受理UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药请求（NDA），该药用于医治长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一组身材无法将长链脂肪酸转化为能量的性疾病。之前，FDA已授予UX007医治LC-FAOD的罕有儿科疾病资历和疾速通道资历。已指定该NDA尺度审查认定，其处方药用户免费法（PDUFA）目的日期为2020年7月31日。

Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表现，“LC-FAOD是一种严重且危及性命的疾病，很多患者生涯艰苦，虽然承受今朝最好的护理，仍常常住院医治。临床数据标明，采取UX007医治可在一段工夫内削减患者次要的医疗事情。我们等待着在将来几个月与亲密协作，以期尽快为患者带来这款潜在的新疗法。”

UX007 NDA的提交，获得了一个片面数据包的支撑，包含来自一项入组29例患者的II期研讨、一项入组75例患者（包含20例对UX007初治的患者）的历久平安性和疗效扩大研讨、对最后同情用药的20例患者的回想性医疗记载审查、67例经过扩展获取项目医治的患者、一项入组32例患者的研讨者提议的随机化对比研讨的数据。这些数据显示，UX007医治对心脏功效具有积极的效应。

UX007医治LC-FAOD感化机制（图片起源：Ultragenyx公司）

LC-FAOD是一组常染色体隐性疾病，其特点是机体不克不及将长链脂肪酸转化为能量的代谢缺点。无法从脂肪中发生能量会招致体内葡萄糖的严重耗费，招致患者在能量需求添加时呈现急性代谢危机，如罕见沾染或过度活动。这些代谢危机能够表示为严重的肝脏、肌肉和心脏疾病，并能够招致住院或过早逝世亡。LC-FAOD已被归入美国和某些欧洲国度的重生儿筛查中。LC-FAOD患者今朝的医治办法是防止空肚、低脂/高碳水化合物饮食、肉碱、中链甘油三酯（MCT）油，后者是一种医疗食物。虽然今朝停止了医治，但很多患者有明显的代谢事情，包含LC-FAOD招致的住院和逝世亡率。

UX007是一种高纯度、医药级、中链甘油三酯，经过一个多步调的化学进程将三个七碳脂肪酸衔接至甘油骨架上发生的分解七碳脂肪酸甘油三酯。该药旨在为患者供给中等长度的奇数链脂肪酸，这些脂肪酸可在症结能量生成进程Krebs轮回中代谢以添加两头底物，从而直接处理LC-FAOD的缺点。与典范的偶数链脂肪酸分歧，由UX007经过Krebs轮回发生的一种也可以转化为新的葡萄糖，能够供给主要的额定医治后果，尤其是当葡萄糖程度过低时。（100医药网100yiyao.com）

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