Mol Ther ：研讨人员开辟新的“DNA针”医治肌肉养分不良

2019年10月23日讯 /BIOON /--加拿年夜阿尔伯塔年夜学的研讨人员正在测试一种新的医治办法，这种办法无望成为一种更无效的医治办法，可以协助近一半的杜氏肌养分不良症(DMD)患者。

这种医治办法应用了DNA样分子的混杂物，可以使一种叫做肌养分不良卵白的卵白质的明显再生，这种卵白作为支持梁来坚持肌肉健壮。在患有DMD的人群中，这种卵白简直不存在。

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"肌肉中假如没有肌养分不良素，就没有肌膜的支撑，肌肉细胞就会很轻易遭到毁伤或毁坏，"亚利桑那州立年夜学医学学传授Toshifumi Yokota说。"我们的DNA样分子可以恢复肌养分不良卵白的生成，从而支撑肌细胞膜。实际上，这种疗法可以医治多达47%的杜氏肌养分不良症患者。"

这是一种性疾病，其特点是停止性肌肉退步和衰弱。因为肌肉和心脏逐步受损，这种不治之症招致行走和呼吸艰苦。好多人会在二三十岁的时分逝世于这种疾病。

在《Molecular Therapy》杂志上揭橥的这项研讨中，Yokota和他的团队应用一种叫做反义寡核苷酸的DNA类分子混杂物，就像缝针一样修复DMD患者的特定基因渐变。这些分子辨别在患有DMD的病人的人类肌肉细胞和含有人类DMD基因的老鼠身长进行了测试。

2016年，美国食物和药物治理局同意了第一种名为eteplirsen的"DNA针"药物。但是，该药物仅实用于约13%的DMD患者。

Yokota的团队设计了分子鸡尾酒，从实际上扩大了该疗法的实用规模，使其实用于快要一半的DMD患者。试验医治也可以明显改良了患者的症状。

"我们的医治发生的养分不良卵白比如今应用的药物要短。这种较短的卵白质与一些肌肉萎缩症患者十分稍微的症状有关。而有些人简直没有任何症状。"

研讨人员今朝正在尽力削减鸡尾酒中DNA样分子的数目，以削减本钱和监管妨碍。他们愿望未来能把这项任务推向。（100医药网100yiyao.com）

参考材料：

Yusuke Echigoya et al， ， Molecular Therapy (2019). DOI： 10.1016/j.ymthe.2019.07.012