国产新型激酶克制剂!和黄医药索凡替尼获美国FDA孤儿药资历认定，医治胰腺神经内排泄瘤!

2019年11月29日讯 /BIOON/ --和黄中国医药科技无限公司（Chi-Med，简称“和黄医药”）近日宣告，美国食物和药物治理局（）已授予新型口服酪氨酸激酶克制剂索凡替尼（surufatinib，前称HMPL-012或sulfatinib）医治胰腺神经内排泄（NET）的孤儿药资历（ODD）。

孤儿药是指用于预防、医治、罕有病的药品，而罕有病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕有病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕有病药物研发方面的鼓励办法包含各类临床开辟鼓励办法，如临床实验费用相干的税收抵免、用户费减免、设计中的协助，以及药物上市后针对所同意顺应症为期7年的市场独有期。

和黄医药首席履行官贺隽（Christian Hogg）表现：“今朝神经内排泄的医治中仍存在很多尚未知足的需求。现时的医治办法十分无限。此次取得授予孤儿药资历认定，对患者来说是积极的一步，并进一步强调了我们研发任务的主要性，以将索凡替尼带给更多有须要的患者。”

索凡替尼（surufatinib）是由和黄医药自立研发的一种新型的口服酪氨酸激酶克制剂，具有抗血管生成和免疫调理双重活性。索凡替尼可经过克制血管内皮发展因子受体（VEGFR）和成纤维细胞发展因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管生成，并可克制集落安慰因子-1受体（CSF-1R），经过调理肿瘤相干巨噬细胞，增进机体对肿瘤细胞的免疫应对。由于具有抗肿瘤血管生成和免疫调理的双重机制，索凡替尼能够十分合适与其他免疫疗法结合应用。今朝，索凡替尼正在中国及美国作为单药医治或与其他免疫疗法结合医治展开针对多种实体瘤的研讨。和黄医药今朝拥有索凡替尼在全球规模内的一切权力。

索凡替尼是和黄医药第二款自立研发并胜利完成III期的立异药物。索凡替尼用于早期非胰腺NET的新药上市请求（NDA）已提交，并于2019年11月11日获中国国度药品监视治理局（NMPA）受理。今朝，早期非胰腺NET尚无无效医治办法。

surufatinib分子构造式（图片起源：pubchem）

此次NDA基于胜利完成的症结III期临床研讨SANET-ep（NCT02588170）的阳性数据。这是一项随机、双盲、抚慰剂对比、多中间的III期研讨，在没有无效医治办法的中初级别早期非胰腺NET患者中展开，评价了每日口服索凡替尼与抚慰剂的疗效和平安性。该研讨的阳性成果已在2019年9月29日举办的欧洲外科学会（ESMO）年会上以行动申报的方式颁布。

数据显示，与抚慰剂比拟，索凡替尼将疾病停顿或逝世亡风险明显下降67%。依据研讨者评价，索凡替尼医治组患者的中位无停顿生活期（PFS）为9.2个月，抚慰剂组患者为3.8个月（HR=0.334；95%CI:0.223-0.499；p 0.0001）。在一切亚组中均不雅察到了索凡替尼的医治疗效，而且这些医治疗效获得了包含客不雅缓解率（ORR）、疾病掌握率（DCR）、达到疾病缓解的工夫（TTR）、缓解继续工夫（DoR）等主要疗效起点目标的明显改良的统计数据的支撑。经评价后，这些医治疗效还获得了盲态自力影像学审查委员会（BIIRC）的支撑。总生活率（“OS”）数据尚不成熟 ，截至数据截止日的OS事情仅佔18.7%。该研讨中，索凡替尼在总体上耐受性优越，且平安性特点与既往中的不雅察成果坚持分歧。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Chi-Med Announces Surufatinib Granted Orphan Drug Designation for Pancreatic Neuroendocrine Tumors