神经母细胞瘤新药!Y

2019年11月30日讯 /BIOON/ --Y-mAbs是一家处于前期临床阶段的生物制药公司，努力于开辟和贸易化新型、基于抗体的癌症医治产物。近日，该公司宣告，在美国食物和药物治理局（）的滚动审评（Rolling Review）法式中，已向该机构提交了naxitamab医治复发/难治性高危神经母细胞瘤生物成品答应请求（BLA）的第一部门。神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最罕见的之一，虽然近年来强化多形式医治已进步了生活率，但幸存者有很高的复发风险。

naxitamab是一种靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤外表，包含神经母细胞瘤、和骨血瘤等肿瘤。naxitamab经过与肿瘤外表的GD2抗原联合，可以触发抗体介导的细胞毒性反响并激活免疫零碎中的补系统统，从而到达杀伤的后果。在美国，FDA已授予naxitamab医治神经母细胞瘤和骨血瘤的孤儿药资历（ODD）；在2018年8月，还授予了naxitamab冲破性药物质格（BTD），结合GM-CSF医治高危神经母细胞瘤。

今朝，naxitamab处于临床开辟，用于医治复发/难治性高危神经母细胞瘤、骨血瘤以及其他GD2阳性。冲破性药物质格（BTD）认定将协助Y-mAbs与FDA审查团队停止频仍的互动。滚动审评（Rolling Review）法式许可Y-mAbs提交BLA的单个部门停止审查，而不是比及一切部门都完成后在提交给停止审查。假如取得同意，Y-mAbs计划在美国市场贸易化naxitamab。

naxitamab感化机制（图片起源：Y-mAbs公司网站）

本年10月25日，Y-mAbs公司在法国里昂举办的国际儿童学会（SIOP）年会上颁布了naxitamab结合GM-CSF医治复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童患者I/II期12-230研讨（NCT01757626）的最新数据。

该研讨的一个亚组包含28例原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童患者，这些患者对强化引诱医治有效，而且超越一半的患者也对二线化疗难治。研讨中，这些患者承受了naxitamab与GM-CSF结合医治。成果显示，客不雅缓解率（ORR）为78%、有50%的患者无停顿生活期（PFS）到达24个月。

该研讨的另一个亚组包含35例对抢救性疗法（salvage therapy）有抵御力的复发性神经母细胞瘤儿童患者，个中30例可评价疗效。有三分之一的患者在入组研讨前疾病复发两次或两次以上，有89%的患者曾承受过抗GD2药物医治。在这组患者中，naxitamab与GM-CSF结合医治的总缓解率（ORR）为37%，标明该医治计划在这类难治性患者中具有明显临床好处。

Y-mAbs公司首席履行官Claus Moller博士表现：“我对Y-mAbs团队和我们的临床研讨人员觉得自豪和赞美，他们协助完成了这一症结里程碑。我们信任，此次BLA提交对Y-mAbs和神经母细胞瘤患者来说是一个主要的里程碑。”（100医药网100yiyao.com）

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