PNAS：计算生物学有助于开发统一的靶向基因疗法

2019年12月18日 讯 /100医药网BIOON/ --近日，瑞典lund大学的神经科学家已经开发出一种新技术，可以对病毒的外壳进行改造，从而将基因疗法提供特定的细胞类型。

近年来临床上已用于治疗复杂疾病（例如脊髓性肌萎缩症和酶缺乏症）的几种新的革命性疗法均基于基因疗法。通过基因疗法，可以使用生物药物控制或改变遗传物质。例如， CRISPR / Cas9基因编辑系统以及用于治疗各种形式癌症的所谓CAR-T细胞。

（图片来源：Www.pixabay.com）

在过去的五年中，神经科学家TomasBj rklund和他的研究小组开发了一种定制病毒衣壳的过程，以便它们可以精确地到达体内需要治疗的细胞，例如神经细胞中。该过程涉及计算机建模以及基因技术和测序技术的结合。

“借助这项技术，我们可以同时在细胞培养和动物模型中研究数百万种新的病毒变种。之后，我们可以通过计算机模拟选择最合适的病毒外壳，通过靶向多巴胺分泌神经元细胞，用于治疗帕金森氏病，”Lund大学转化神经科学高级讲师TomasBj rklund说。

使用这种新方法，研究人员能够大大减少对实验动物的需求，他们还能够将研究从动物转移到人类干细胞的体外培养物中。“我们相信，我们成功创建的新型合成病毒非常适合用于帕金森氏病的基因治疗，我们非常希望这些病毒载体能够投入临床使用。我们在波士顿建立了一家新的生物技术公司Dyno Therapeutics，以进一步利用人工智能开发病毒工程技术，用于未来治疗。” TomasBj rklund总结道。（100医药网100yiyao.com）

资讯出处：

原始出处：Marcus Davidsson, Gang Wang, Patrick Aldrin-Kirk, Tiago Cardoso, Sara Nolbrant, Morgan Hartnor, Janitha Mudannayake, Malin Parmar, Tomas Bj rklund. Proceedings of the National Academy of Sciences, 2019; 201910061 DOI: 10.1073/pnas.1910061116