新型DARPin免疫疗法!Molecular Partners公司MP0250获美国FDA孤儿药资格，治疗多发性骨髓瘤!

2019年12月27日讯 /BIOON/ --Molecular Partners是一家临床阶段生物技术公司，率先使用DARPin 疗法治疗严重疾病。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（）已授予MP0250治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格（ODD）。

孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、用户费减免、设计中的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。

MP0250是一种首创的（first-in-class）、三特异性（tri-specific）、多重DARPin 药物候选物，能结合并抑制血管内皮生长因子（VEGF）和肝细胞生长因子（HGF），并与人血清白蛋白（HSA）结合，提高血浆半衰期。通过抑制VEGF和HGF通路，MP0250可能恢复许多标准治疗疗法在多发性骨髓瘤（MM）中的临床敏感性。MP0250独特的作用机制代表了一种新的靶向微环境的方法，可增加患者对已批准的MM疗法的反应，甚至在疾病进展后。

尽管近年来多发性骨髓瘤（MM）治疗方面已取得了进展，但由于癌症对治疗产生的适应性抵抗，大多数患者仍然无法治愈MM。VEGF和HGF逃逸途径与MM末线治疗失败密切相关。MP0250旨在阻断VEGF和HGF途径，恢复对标准护理疗法的临床敏感性，并扩大其疗效。

DARPin疗法是新一类的蛋白质疗法，将开辟多特异性和多功能性的额外维度。DARPin候选药物包括多个设计的锚蛋白重复结合域，可靶向多达6个甚至更多的靶点，与传统的单克隆抗体或其他可用的蛋白质疗法相比，可提供潜在的益处。DARPin技术是一个快速且具有高成本效益的发现引擎，可生产具有理想的开发特性和高生产量的候选药物。

DARPin平台技术能够扩展传统蛋白质和抗体方法的应用范围。DARPin疗法是由DARPin蛋白质模块构建而成，这些模块是单结构域蛋白质，大小是完整抗体的十分之一，具有恒定的框架和随机化的靶结合表面。

DARPin候选药物不仅具有差异化的生物活性，还具有理想的治疗特性，包括非常低的免疫原性潜能，可与抗体媲美，且无靶外效应。目前，该类疗法已在广泛的临床前和中得到了验证，涉及多达2000例患者（1900例眼科患者和75例患者）。此外，DARPin候选药物还具有良好的开发性能，包括低成本高产制造和在4℃下长达数年的保质期。（100医药网100yiyao.com）

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