【年度盘点】关爱罕见病——2019年美国FDA批准的孤儿药适应症

2019年12月31日讯 /BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。

目前，国际上已经明确的罕见病超过7000种，虽然每种罕见病的患病人数较少，但整个罕见病患者群体却十分庞大，全球预计有超过3亿名罕见病患者，中国有超过1680万罕见病患者。然而，与之形成鲜明对比的是，全球已上市的孤儿药只有600多种。

孤儿药具有研发难度大、成本高、目标市场小、获利能力差等特征，因此最初很多药企并不愿涉足该领域。美国最早于1983年1月4日颁布《孤儿药法案》（ODA），之后又推出了孤儿药审评的特殊待遇，再加上临床研究和测试费用享受50%税收抵免、处方药用户收费减免以及药物获准后享有7年市场独占期等一系列支持政策，使得孤儿药的社会认知度不断提高，制药企业对孤儿药的开发热情也持续升温。近些年来，很多跨国制药巨头都纷纷加入了孤儿药研发行列，并已收获了重磅回报。

目前，孤儿药已成为医药行业最盈利的板块之一。根据今年4月底医药市场调研机构Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》，科学的进步将助推孤儿药市场在未来6年（2019-2024）快速增长。报告指出，2018年全球孤儿药市场为1310亿美元，在未来6年（2019-2024），该市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长，增速是同时期非孤儿药市场增速（6%）的2倍，到2024年达到2420亿美元（约合人民币16297.49亿元），其在处方药市场中的占比将首次突破20%，达到20.3%。

在孤儿药开发激励和审批方面，美国始终走在世界最前列。根据FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）公共数据库，自1983年《孤儿药法案》（ODA）实施以来，FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量逐年递增；截至目前，FDA已授予5216个孤儿药资格，批准841个孤儿药适应症。仅在2019年（截止12月31日），已授予336个孤儿药资格、批准75个孤儿药适应症。

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2018年5月22日，国家卫生健康委员会、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布，共收录121种疾病。其中，仅40多个病种有相关药物在全球上市，在中国上市的不到一半。随着中国药品审评审批制度的改革，未来国外已上市孤儿药将会加快进入中国市场。

以下是100医药网医药版块小编根据OOPD公共数据库对今年以来美国批准的75个孤儿药适应症的信息汇总，希望相关药物能尽快在中国上市，造福国内的罕见病患者群体。（100医药网100yiyao.com）

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