MRAS菌血症治疗60年来重大进步!美国FDA授予新型抗菌药exebacase(重组裂解素)突破性药物资格!

2020年02月26日讯 /BIOON/ --ContraFect是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发新型抗菌药物治疗危及生命的耐药感染。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（）已授予重组细胞壁裂解素exebacase（CF-301）突破性药物资格（BTD），联合标准护理（SOC）抗葡萄球菌，用于成人患者治疗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRAS）菌血症，包括右心内膜炎。这是一种很难治疗的感染，尽管使用了传统，但疗效一直很差。在临床研究中，与SOC治疗相比，exebacase联合SOC抗生素治疗显著提高了临床成功率、降低了死亡率。

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BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

授予exebacase BTD，基于在金黄色葡萄球菌菌血症（包括心内膜炎）患者中开展的II期优越性试验的最终数据。该项试验评估了将exebacase添加到SOC抗生素治疗中，与单独使用SOC抗生素相比，是否能提高临床疗效。结果显示，在针对MRSA感染亚组的预先指定分析中，在第14天，exebacase治疗的患者临床应答率比单用SOC抗生素治疗的患者临床应答率高42.8%（74.1% vs 31.3%，p=0.010）。此外，exebacase治疗还将30天全因死亡率降低21%（p=0.056）、住院时间缩短4天、MRSA感染患者中30天再入院率取得有意义的降低。

ContraFect总裁兼首席执行官兼董事长Roger J.Pomerantz医学博士表示：“自从1958年万古霉素（vancomycin）首次被批准以来，只有一种额外的药物（daptomycin，达托霉素，2006年获批）在治疗MRSA菌血症方面获得了FDA的批准，该药批准是基于相对万古霉素的非劣效性。尽管有了这种新药，MRSA菌血症这种被忽视的感染性疾病，其临床治疗失败率和死亡率在60多年来并没有改善。授予exebacase突破性药物资格，这一决定是认可了迫切需要能影响MRSA感染患者的创新疗法。根据II期临床数据，我们认为exebacase可能成为第一种被证明能为这些患者带来更好疗效的抗感染药物。”

exebacase是一种重组生产和纯化的裂解素（lysin，细胞壁水解酶），大小仅为26kD，针对金黄色葡萄球菌（Staph aureus）具有强效杀菌活性。lysin是来源于细菌噬菌体的一种直接裂解剂，在自然界中，是高效的细菌杀手。lysin具有一种新型作用机制，靶向细菌细胞壁，导致直接死亡。

金黄色葡萄球菌是引起血流感染（bloodstream infection，BSI）的主要原因，也被称为菌血症。exebacase有望成为治疗金黄色葡萄球菌菌血症的一种首创（first-in-class）药物，它具有一种新颖、快速、特异的作用机制，靶向对金黄色葡萄球菌至关重要的肽聚糖细胞壁。此外，体外和体内实验表明，exebacase对于使金黄色葡萄球菌感染复杂化的生物膜具有非常高的活性。

exebacase是从洛克菲勒大学授权，目前正由ContraFect公司开发。目前，该公司正在开展一项关键性的随机双盲安慰剂对照III期临床研究（DISRUPT），以确认II期中获得的结果。根据与FDA关于exebacase优化开发的互动，除了迄今为止生成的完整数据包之外，这项单个的III期研究可以作为审查和批准exebacase生物制品许可申请（BLA）的基础。（100医药网100yiyao.com）

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