重磅级研究成果解读近期白血病研究新进展!

研究者Tim Hughes表示，我们通过研究成功开发并测试了名为asciminib的新型激酶抑制剂，其或有望成为本世纪治疗CML的突破性疗法。20世纪90年代，科学家们开发出了药物伊马替尼（imatinib），其是最初的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），该药物的开发将CML从致死性疾病转化为了一种慢性疾病，许多患者都能存活很长时间。尽管伊马替尼和随后的TKIs能够有效改善白血病患者的存活率，但其也会引发严重的副作用；当前被批准使用的TKIs并没有很好地靶向作用，其在攻击白血病细胞的同时还会损伤患者机体的健康细胞。

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【6】

doi：10.1038/s41556-019-0439-6

近日，一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中，来自欧洲分子生物学实验室等机构的科学家们通过研究开发出了一种新方法，其能够在单细胞水平下揭示骨髓的三维组织架构，由于骨髓中含有负责机体终生血液产生的造血，相关研究结果或有望帮助研究人员深入研究多种血液癌症发生的分子机制。

研究者表示，这种新方法能帮助我们对复杂器官的特性进行分析，研究人员重点对小鼠的骨髓进行研究，其骨髓中含有产生毕生血液的造血干细胞，由于会影响干细胞和维持血液产生的能力，如今科学家们非常有兴趣利用骨髓环境来作为靶向治疗白血病的新型靶点。研究者Chiara Baccin说道，截至目前为止，我们并不清楚不同类型的细胞是如何在骨髓中进行空间组织，以及其又是如何彼此相互作用的，我们所开发的新方法就能够帮助揭示细胞的组成，即三维组织架构，以及细胞之间是如何进行相互作用的，文章中，研究人员鉴别出了此前未知的细胞类型—生境细胞（niche cells），其或许对于造血的调节非常重要。

【7】或有望根治急性髓性白血病

doi：10.1038/s41586-019-1835-6

近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自澳大利亚彼得-麦卡伦癌症中心等机构的科学家们通过研究发现了一种从根源上靶向作用急性髓性白血病（AML，acute myeloid leukemia）的新方法，相关研究发现或能帮助开发治疗恶性难治性血液癌症的新型疗法。

文章中，研究人员在AML干细胞中鉴别出了一种可以用作开发新药的特殊靶点，AML干细胞是能够支持白血病进展的关键，尽管这些非常罕见，但其却是诱发AML对当前抗癌疗法产生耐药性的主要原因。研究者Mark Dawson说道，当前治疗AML的疗法善于消除主要的癌细胞，但其常常会留下非常罕见的白血病细胞，从而引发疗法后癌症复发。

【8】

doi：10.1016/j.ccell.2019.11.001

近日，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自澳大利亚和美国的科学家们通过研究研究开发出了一种新方法来治疗某些严重的白血病，包括影响婴儿健康的恶性白血病等。MLL重排白血病（MLL-r leukaemias）一种白血病亚型，其拥有特殊的结构-MLL重排结构，这种疾病发生在大约80%的急性白血病婴儿（1岁以下）和10%的所有白血病患者中，包括急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓性白血病（AML），由于会对化疗耐受且难以治疗，MLL-r白血病往往会引发很多患者死亡，而那些幸存下来的患者由于接受了较高强度的治疗，往往会对其机体健康产生长期的影响。

这项研究中，研究人员开发了一种针对MLL-r白血病的新型疗法，该疗法具有出色的药物特性，当用来治疗出生就患有MLL-r白血病（来自人类患者）的小鼠时，这种疗法能够产生一种明显的反应，从而治疗很多患病小鼠。研究人员希望这种新型疗法能够治疗MLL-r白血病人类患者，同时他们也希望这种疗法能够迅速进入阶段。

【9】

doi：10.1038/s41591-019-0668-z

日前，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上题为“A selective BCL-XL PROTAC degrader achieves safe and potent antitumor activity”的研究报告中，来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究发现了一种新型、安全的新一代药物，其或能帮助抵御成年人和儿童多种类型的白血病和淋巴瘤。

研究者Robert Hromas博士表示，这种名为PROTACs的新一类药物能够靶向作用癌细胞中必要的生存蛋白BCL-XL，此前靶向作用BCL-XL蛋白的药物降低机体血小板的水平，从而增加出血的风险，而这种新型药物则能够显著降低这种风险，因此其可能对于癌症患者治疗非常有用。