Mol Ther：研究表明基因疗法可以成功治疗青光眼

2020年4月23日讯/100医药网BIOON/---由布里斯托尔大学领导的一项新研究表明，一种常见的眼病--青光眼，可以通过单次注射的基因疗法成功治愈，这将改善许多患者的治疗方案、疗效和生活质量。

全球有超过6400万人患有青光眼，是导致不可逆失明的主要原因之一。青光眼通常是由眼球前部的液体积聚造成的，这使得眼球内的压力增加，并逐渐损害负责视力的神经。目前的治疗方法包括滴眼药水、激光或手术，这些方法都有其局限性和缺点。

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由布里斯托尔医学院的学者领导的研究小组。测试了一种新的方法，可以提供额外的治疗选择和好处。他们的研究结果发表在《Molecular Therapy》杂志上。

研究人员设计了一种基因疗法，并利用实验性青光眼小鼠模型和人类供体组织进行了概念验证。

该疗法针对眼睛的一部分称为睫状体的结构，睫状体产生的液体可以维持眼内的压力。利用最新的基因编辑技术CRISPR，作者能够使睫状体中的一种名为Aquaporin 1的基因失活，导致眼压降低。

文章作者，布里斯托尔医学院客座高级研究员Colin Chu博士说。"目前，青光眼还没有治愈的方法，如果不及早诊断和治疗，会导致视力下降。我们希望在不久的将来推进这种新疗法的临床试验。如果成功的话，可以通过单眼注射的方式长期治疗青光眼，这将改善许多患者的生活质量，同时节省时间和金钱。"

学者们目前正在与行业合作伙伴讨论，支持进一步的实验室工作，并迅速将这种新的治疗方案推向临床试验。

（100医药网 100yiyao.com）

资讯出处：

原始出处：Jiahui Wu et al, , Molecular Therapy (2020). DOI: 10.1016/j.ymthe.2019.12.012