FDA同意基因疗法疗法医治SOD1型肌萎缩侧索软化的新药临床申请

Apic Bio公司发布美国FDA已同意其次要基因疗法候选产物APB-102的新药研讨申请（IND），拟开辟用于SOD1型肌萎缩侧索软化（ALS）的医治——家族性ALS的次要起因。 Apic Bio首席执行官兼结合开创人JohnReilly说：“Apic Bio候选药物APB-102得到 IND同意医治SOD1 ALS是ApicBio的一个紧张里程碑，这使咱们为病患者提供潜在疾病修饰疗法更近了一步。”

Apic Bio执行副总裁兼首席医疗官JorgeQuiroz博士弥补说：“对患者及其家人的坚定许诺推进了咱们在ApicBio所做的所有。ALS是一种覆灭性、致命的神经体系变性疾病，此中SOD1基因渐变占该疾病一切模式的五分之一。咱们以为，APB-102可能通过靶向疾病的潜在病理心理机制为这些患者提供医治益处。

麻省年夜学医学院神经学传授、Apic Bio迷信结合开创人Robert Brown医学博士表现：“APB-102的临床开辟源于近30年的基因医治研讨，后期研讨曾经证实了SOD1渐变与ALS之间的关系，同时也证实了AAV介导的靶向SOD1的具备减缓或逆转SOD1渐变ALS患者疾病停顿的微小后劲。”Brown博士同时也是首个发现SOD1渐变是与ALS相关的科研团队的次要成员。她弥补说：“虽然数十年来， SOD1渐变作为性ALS的病因已被普遍知晓，但今朝尚无从泉源上靶向这种疾病的疗法得到同意。Apic Bio致力于为患者开辟一种有意义的、恒久的疾病修饰选择，我为APB-102取得停顿而觉得快乐。”

APB-102由下一代重组腺相关病毒(AAV)衣壳和微核糖核酸(miRNA)构成，旨在减缓或逆转SOD1 ALS的停顿。临床前观点性研讨曾经证实APB-102可克制渐变SOD1基因活性。

APB-102的I/II期是一项多中间研讨，将于2021岁尾/ 2022年终启动。旨在评价鞘内赐与APB-102对SOD1渐变 ALS患者的平安性、耐受性和无效性。该研讨包含三个部门，第一部门为繁多剂量递增研讨，第二部门为随机、双盲、抚慰剂对照研讨，第三部门为恒久随访研讨。(100yiyao.com）