B型血友病新药!国际首个长效重组凝血九因子新药：赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国度药监局同意!

2021年04月25日讯 /100医药网BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）近日发布，中国国度药品监视治理局（NMPA）已同意打针用艾诺凝血素α（即打针用重组人凝血因子IX-Fc交融卵白，商品名：赛玖凝 ，英文商品名 Alprolix ），用于确诊为B型血友病（后天性凝血因子IX缺乏）成人和儿童患者的节制出血、惯例预防以及围手术期的出血治理。作为环球首团体重组凝血因子IX Fc交融卵白（简称rFIXFc），赛玖凝 显著缩短凝血因子半衰期，下降患者打针次数，尤其得当儿童预防医治，匆匆进靶枢纽关头复原，能为血友病患者带来全面耐久的止血维护。

Alprolix（重组凝血因子IX-Fc交融卵白，rFIXFc）是赛诺菲于2018年1月以116亿美元收买Bioverativ后得到。Bioverativ是渤健（Biogen）于2016年8月将其血友病营业剥离而来的自力新公司，继承了渤健的成熟血友病产物Eloctate（efmoroctocog alfa，重组凝血因子VIII-Fc交融卵白）和Alprolix（rFIXFc）。

Alprolix是2014年获美国FDA同意的首个B型血友病医治药物，用于预防或削减患者出血，也是环球第一个长效重组凝血因子疗法药物。Eloctate是2014年6月获美国FDA的首个长效重组A型血友病药物，是首个具备缩短的轮回半衰期的重组凝血因子VIII产物，用于A型血友病成人和儿童患者的节制出血、惯例预防和围手术期的出血治理。依据赛诺菲宣布的2020年业绩申报，Alprolix贩卖额到达了4.66亿欧元，较上一年增长13.1%。而Eloctate贩卖额为6.38亿欧元，较上一年下降6.7%。

赛玖凝-Alprolix

临床急需，削减打针频次完成恒久维护

血友病是一种常见的隐性遗传性出血性疾病。我国血友病患者约有3.8万，此中15%-20%为B型血友病患者。B型血友病患者因体内凝血因子IX缺乏或活性较低，终生面对重大出血危险。过来，要使B型血友病患者体内的凝血因子Ⅸ坚持在一定程度就需天天输注1次凝血因子。这对患者的允从性和预后后果带来极年夜挑战，是以临床急需能削减打针频率、进步患者允从性的医治伎俩。

赛玖凝 通过Fc交融技术缩短了IX因子的血浆半衰期及疗效继续光阴，使得给药频率显著下降。惯例预防医治上，凝血因子每周数次的打针频次被下降到均匀每周一次。2019年5月，赛玖凝 被国度药品监视治理局药品审评中间列入第二批临床急需境外新药名单。

中国医学迷信院北京协和医学院血液病病院血栓与止血诊疗中间主任杨仁池传授指出，“赛玖凝 的获批，为我国B型血友病患者带来了长效止血形式。它在显著下降年化出血率（ABR）的同时可削减患者打针频率，且其年因子耗费量是今朝市场上非长效重组因子的一半，可进一步节约医疗资本，加重患者及家庭因频仍打针形成的疾病负担。”

2项多中间、开放性III期临床研讨（B-LONG 和 Kids B-LONG）和一项拓展研讨(B-YOND)显示：在预防出血方面，从每周承受传统重组IX因子（rFIX）预防医治转换为赛玖凝 预防医治的患者中，年化出血率（ABR）从5.5降低至2.9，在个别化预防医治中，赛玖凝 可将ABR下降80%及以上，超过1/3使用赛玖凝 进行个别化预防医治的患者完成零自发性出血。在节制出血方面，数据显示在80.8%的年夜型手术中，仅需单次打针赛玖凝 即可维持止血。

儿童期预防医治，无效下降致残率

血友病患者超过90%的出血产生在枢纽关头，常在儿童期起病。如若枢纽关头重复恒久出血不仅能够致畸、致残，甚可危及性命。是以，血友病患者在儿童期进行预防医治显得尤为紧张。Kids B-LONG研讨显示：赛玖凝 在预防医治上，分歧年龄组患儿包含枢纽关头部位在内的年化自收回血率(AsBR)均为零。

都城医科年夜学从属北京儿童病院血液肿瘤中间主任医师吴润晖传授以为，“赛玖凝 的获批丰厚了B型血友病患者的预防医治选择，利于减缓枢纽关头病变的停顿，进步患者生存质量。关于儿童血友病患者来说，其获益将加倍显明，由于儿童期是血友病医治的黄金时期，此时进行尺度的预防医治，可起到事倍功半的作用，无效下降致残率。”（100医药网100yiyao.com）

原文出处：赛诺菲