囊性纤维化(CF)新药!欧盟同意Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案：扩展实用人群!

2021年04月28日讯 /BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）医治畛域的环球引导者。近日发布，该公司发布，欧盟委员会（EC）已同意Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor 150mg片剂结合用药方案标签扩大，用于医治一切年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调理子（CFTR）基因中存在至多一个F508del渐变的CF患者。在环球范畴内，F508del是招致CF的最罕见渐变。

在欧洲，Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）结合用药方案之前已得到同意，可用于医治年龄≥12岁、携带2个F508del渐变（F/F）或1个F508del渐变和1个最小功效渐变（F/MF）基因型的CF患者。

跟着这项标签扩大同意，欧洲年龄≥12岁、携带F508del CFTR渐变和残存功效渐变（F/RF）或门控渐变（F/G）杂合子基因型的CF患者，初次有资历承受承受这款三联疗法。欧洲年夜多半年龄≥12岁的CF患者当初将有资历承受Kaftrio医治。

在美国，这款三联疗法（Kaftrio+Kalydeco方案）已于2019年10月得到FDA同意，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）。该药的医治人群已扩展为：年龄≥12岁、CFTR基因中存在至多一个F508del渐变、而不管另一个渐变类型若何的CF患者。今朝，Trikafta医治6-11岁CF患者的申请正在承受美国的优先审查，目的行为日期为2021年6月8日。

CF-囊性纤维化

Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani医学博士表现：“这一顺应症的扩大十分紧张，由于在欧洲，携带门控和残存功效渐变的CF患者将初次可能使用Kaftrio医治。咱们期待着与监管机构和列国当局单干，确保一切可能受害于这种药物的及格患者可能尽快得到这种药物。”

这次标签扩大同意，基于一项环球3期研讨（Study 445-104）的成果。该研讨在年龄≥12岁、F508del-CFTR渐变和CFTR门控渐变（F/G）或残存功效渐变（F/RF）杂合子CF患者中展开，评价了三联疗法的疗效和平安性。

该研讨由Vertex展开，以弥补先前的3期实验，这些实验显示ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor结合用药方案在年龄≥12岁、携带2个F508del渐变（F/F）或1个F508del渐变和1个最小功效渐变（F/MF）的基因型CF患者中得到了阳性成果。

来自Sduty 445-104研讨的成果显示，在次要和症结主要终点（包含承受ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor结合医治的患者的肺功效）方面有统计学意义和临床意义的改善。

Vertex公司CF产物

囊性纤维化（CF）是一种常见的、延长性命的遗传病，影响环球约7.5万人。CF是一种累进的多体系疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些渐变招致CFTR卵白功效缺点或缺失惹起的。儿童必需2个出缺陷的CFTR基因（怙恃各一个）才会患上CF。

尽管有许多分歧类型的CFTR渐变可招致疾病，但绝年夜多半CF患者至多有一个F508del渐变。这些渐变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR卵白通常调理细胞膜的离子运输，基因渐变能招致卵白产品功效的毁坏或丢失。当细胞膜离子运输被中止，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个次要特征是呼吸道积累厚厚的粘液，招致呼吸困难、肺部慢性重复感化和进行性肺毁伤，终极招致灭亡。CF患者的灭亡年龄中位数为30出头。

截至今朝，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可医治环球约40000例患者，约占一切CF患者的50%。而2019岁尾最新同意的三联疗法Trikafta（欧洲品牌名Kaftrio）可将医治范畴扩展到环球90%的CF患者。

依据Vertex公司宣布的业绩申报，CF产物组合在2020年的环球贩卖额到达了62亿美元，较上一年（40亿美元）增长幅度为50%。此中，Trikafta/Kaftrio在上市的第一个完全年贩卖额高达38.6亿美元。

医药市场调研机构EvaluatePhamra曾宣布申报预测，Trikafta在2026年将成为环球最滞销TOP10药物之一，贩卖额将到达87.39亿美元，2019-2026年时代的年复合增长率将到达惊人的54.3%。（100医药网100yiyao.com）