囊性纤维化(CF)新药！欧盟批准三联疗法Kaftrio和ivacaftor计划 以扩大适用人群:治疗6

Vertex的目标是让所有CF患者都有药品可用。

2022年1月14日/Bion/-Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布，欧盟委员会(EC)已批准延长kaf TiO(ivacaftor/tezacaftor/Elexacaftor)和ivacaftor联合用药方案的标签，用于治疗至少有一个F508del突变的6至11岁囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)患者。据报道，有了这一批准，欧洲1500多名儿童有资格首次获得一种可以治疗疾病根源的药物。

在欧洲，Kaftrio和Kalydeco(ivacaftor)的联合方案此前已获批准：用于治疗年龄12岁、CFTR基因至少有一个F508del突变的CF患者。在全球范围内，F508del是引起CF最常见的突变。

在美国，这种三联疗法(Kaftrio Kalydeco计划)于2019年10月获得FDA批准，其品牌名称为Trikafta(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivancaftor Ivancaftor)。2021年6月，美国批准扩大Trikafta的应用范围：纳入6-11岁CFTR基因至少有一个F508del突变或CFTR基因有特异性突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的CF患者。此前，Trikafta被批准用于12岁的CF患者，这些患者携带至少一个F508del突变，或在CFTR基因中有一个特异性突变，并且根据体外数据，该突变对Trikafta治疗有反应。

目前，Kaftrio ivacaftor计划(Trikafta)对符合条件的12岁及以上CF患者的生活产生了巨大影响。临床数据显示，Kaftrio ivacaftor方案(Trikafta)可显著改善6-11岁CF患者的肺功能、汗液氯化物和呼吸系统症状，其安全性和耐受性与12岁及以上患者观察到的结果一致。这些数据提供了证据，证明这种疗法对治疗6-11岁的CF患者是有效的。

Vertex全球药物开发和医疗事务执行副总裁兼首席医疗官医学博士卡门博济奇表示：“我们非常高兴欧盟批准了针对6-11岁儿童的Kaftrio ivacaftor联合用药计划。该项目将为医生提供新的治疗选择，并有助于在生命早期治疗这种毁灭性疾病的根源。这一重要的里程碑使我们离为所有CF患者开发治疗的最终目标又近了一步。”

顶点CF产品

囊性纤维化(CF)是一种罕见的缩短寿命的遗传疾病，影响着全球约75000人。CF是一种进行性多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白的功能缺陷或缺失引起的。儿童需要两个有缺陷的CFTR基因(父母各一个)才能获得CF。

虽然有许多不同类型的CFTR突变会导致疾病，但大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变可以通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子转运，基因突变会导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜的离子转运中断时，某些器官的粘液涂层的粘度会变得更厚。本病的主要特点之一是呼吸道内积聚浓稠的黏液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的中位死亡年龄为30岁出头。

截至目前，Vertex已上市4种CF药物：Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi (Lumacafter/ivacaftor)、Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、Trikafta(Elexaftor/Tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)。前三种药物可以治疗全球约400名患者。2019年底，新获批的三联疗法Trikafta(欧洲品牌Kaftrio)可将治疗范围扩大至全球90%的CF患者。

根据Vertex发布的业绩报告，2020年CF产品组合全球销售额将达到62亿美元，较上年(40亿美元)增长50%。其中，Trikafta/Kaftrio上市首个完整年度的年销售额达到38.6亿美元。

市场研究机构EvaluatePhamra发布报告预测，2026年Trikafta将成为全球最畅销的TOP10药物之一，销售额将达到87.39亿美元，2019-2026年期间的复合年增长率将达到惊人的54.3%。(100yiyao.com 100医疗网)

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