自然:直接针对非编码RNA 开辟药物研发新天地 |
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来源:生物世界2022-04-04 12:15
哈佛医学院开发了一种筛选靶向RNA的小分子化合物的方法,成功筛选出特异性靶向非编码RNA Xist的小分子化合物X1,可以与Xist的RepA区域结合。
根据中心法则,DNA转录成RNA,RNA翻译成蛋白质。DNA负责储存遗传信息,而蛋白质负责执行功能。
2003年,人类基因组计划完成,人类基因组草图绘制成功,让我们知道蛋白质只有两万种左右。人类基因组DNA中98%的序列被转录为非编码RNA,它们不会进一步翻译成蛋白质。这些非编码RNA一度被认为是垃圾RNA。
到目前为止,几乎所有的药物都是针对约2万种人类蛋白质中的700多种疾病相关蛋白。这是因为蛋白质通常具有稳定的单一构象,适合作为药物靶点,药物和蛋白质的结合就像钥匙和锁一样精确匹配。相比之下,RNA的结构松散多变,这种不稳定的性质阻碍了针对RNA的药物研发。RNA的一些区域可以保持稳定的构象,这些区域有望成为药物靶点,但如何找到这些区域仍然是一个挑战。
最近的研究提供了越来越多的证据,证明非编码RNA不是垃圾,而是一大类发挥重要生物学功能的RNA分子。因此,科学家对靶向RNA的药物表现出越来越大的兴趣。相对于蛋白质中的数百个药物靶点,RNA可以说是一片蓝海,等待被发掘。
来自哈佛医学院的Jeannie Lee团队发表了一篇研究论文,题为:用破坏RNA结构和自然失活的成分靶向West。
本研究建立了一种筛选靶向RNA的小分子化合物的方法,并通过该方法成功筛选出一种特异性靶向非编码RNAXist的小分子化合物X1。X1可以与Xist的RepA区结合,从而阻止X染色体的失活。
这项研究表明,通过小分子特异性破坏RNA(非编码RNA)的结构和表观遗传功能,可以开发RNA靶向药物。非编码RNA的数量远远超过编码蛋白质的基因。这项研究极大地拓展了现有的疾病治疗靶点,为新药研发开辟了更广阔的天地。

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