白血病(AML)新药!第二代FLT3抑制剂Quizartinib被FDA优先用于治疗新诊断的FLT3 |
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来源:100医疗网原创2022-10-25 10336054
AML是最常见的成人白血病类型之一,FLT3-ITD是最常见的FLT3突变类型。在3期试验中,与化疗相比,quizartinib方案将死亡风险降低了22.4%,这有可能改变新诊断的FLT3-ITD阳性患者的治疗。
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2022年10月25日/100医疗网BIOON/-日本制药公司Daiichi Sankyo最近宣布,美国美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了quizartinib的新药申请(NDA),并授予其优先审查权:quizartinib联合标准阿糖胞苷蒽环类药物诱导和标准阿糖胞苷巩固化疗,以及quizartinib作为FLT3-ITD阳性急性髓细胞白血病(AML)新诊断成年患者的巩固连续单药治疗。
FDA已经将《处方药申报者付费法案》 (PDUFA)的目标日期设定为2023年4月24日。2022年3月,FDA授予奎扎替尼快速通道资格(FTD),用于治疗新诊断的FLT3-ITD阳性AML。在欧盟、日本和美国,奎扎替尼已被授予AML的孤儿药资格(ODD)。
扎替尼的分子结构式(图片来源:维基百科)
AML是成人最常见的白血病类型之一,占2017年全球白血病病例的23.1%。在美国,预计2022年AML新发病例为20050例,五年生存率为30.5%。FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)基因突变是AML中最常见的遗传异常之一,其中FLT3-ITD(内部串联重复)是最常见的FLT3突变类型,发生在约25%的新诊断AML患者中,其与特别不利的预后相关,包括复发风险增加和总生存期缩短。
奎扎替尼属于第二代FLT3抑制剂,是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂,选择性靶向FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)。FLT3是一种酪氨酸激酶受体蛋白,通常由造血干细胞表达,在细胞发育中起重要作用,通过多种信号通路促进细胞存活、生长和分化。
2019年6月,奎扎替尼(商品名Vanflyta)获得日本厚生劳动省(MHLW)批准:用于治疗复发或难治性FLT3-ITD AML的成年患者,这是该药物在全球范围内的首次监管批准。在除日本以外的所有国家,奎扎替尼是一种正在开发的药物,尚未获得批准。
量子首测结果(来源:三公一号)
NDA,基于量子优先测试的结果(NCT02668653)。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球3期研究,招募了539名18-75岁的新诊断FLT3-ITD阳性AML患者。评估了奎扎替尼联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导、标准阿糖胞苷巩固化疗和作为巩固的连续单药治疗的奎扎替尼。在试验中,患者按1,333,601的比例被随机分为两个治疗组,接受奎扎替尼或安慰剂联合蒽环类药物和阿糖胞苷。符合条件的患者,包括接受造血干细胞移植(HSCT)的患者,继续使用奎扎替尼或安慰剂长达36个周期。
今年6月,这项试验的结果在2022年欧洲血液学协会大会(EAH2022)上公布。数据显示,与标准化疗相比,奎扎替尼方案降低了22.4%的死亡风险(HR=0.776[95% CI 33600.615-0.979];两边P=0.0324)。中位随访时间为39.2个月。与标准化疗相比,奎扎替尼方案显著延长了总生存期(中位OS: 31.9个月vs 15.1个月)。在本实验中,奎扎替尼方案的安全性通常是可控的,没有观察到新的安全信号。
根据QuANTUM-First试验的结果,奎扎替尼用于治疗FLT3-ITD阳性AML新诊断成人患者的申请也正在接受欧盟和日本监管机构的审查。
肯博士竹下,全球研发;三合制药有限公司d主任表示:AML患者需要新的靶向治疗方案。QQuANTUM-First试验的结果表明,奎扎替尼联合标准化疗有可能改变当前对FLT3-ITD亚型新诊断患者的标准治疗。FDA对该申请的优先审查反映了数据的重要性,我们将继续与FDA和其他全球监管机构合作,支持对quizartinib治疗新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者的审查。(100yiyao.com 100医疗网)
原文:奎扎替尼在美国被授予对新诊断的flt3-itd阳性急性髓细胞白血病患者的优先审查
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