白血病(AML)新药！第二代FLT3抑制剂Quizartinib被FDA优先用于治疗新诊断的FLT3

来源：100医疗网原创2022-10-25 10336054

AML是最常见的成人白血病类型之一，FLT3-ITD是最常见的FLT3突变类型。在3期试验中，与化疗相比，quizartinib方案将死亡风险降低了22.4%，这有可能改变新诊断的FLT3-ITD阳性患者的治疗。

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2022年10月25日/100医疗网BIOON/-日本制药公司Daiichi Sankyo最近宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了quizartinib的新药申请(NDA)，并授予其优先审查权：quizartinib联合标准阿糖胞苷蒽环类药物诱导和标准阿糖胞苷巩固化疗，以及quizartinib作为FLT3-ITD阳性急性髓细胞白血病(AML)新诊断成年患者的巩固连续单药治疗。

FDA已经将《处方药申报者付费法案》 (PDUFA)的目标日期设定为2023年4月24日。2022年3月，FDA授予奎扎替尼快速通道资格(FTD)，用于治疗新诊断的FLT3-ITD阳性AML。在欧盟、日本和美国，奎扎替尼已被授予AML的孤儿药资格(ODD)。

扎替尼的分子结构式(图片来源：维基百科)

AML是成人最常见的白血病类型之一，占2017年全球白血病病例的23.1%。在美国，预计2022年AML新发病例为20050例，五年生存率为30.5%。FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)基因突变是AML中最常见的遗传异常之一，其中FLT3-ITD(内部串联重复)是最常见的FLT3突变类型，发生在约25%的新诊断AML患者中，其与特别不利的预后相关，包括复发风险增加和总生存期缩短。

奎扎替尼属于第二代FLT3抑制剂，是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，选择性靶向FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)。FLT3是一种酪氨酸激酶受体蛋白，通常由造血干细胞表达，在细胞发育中起重要作用，通过多种信号通路促进细胞存活、生长和分化。

2019年6月，奎扎替尼(商品名Vanflyta)获得日本厚生劳动省(MHLW)批准：用于治疗复发或难治性FLT3-ITD AML的成年患者，这是该药物在全球范围内的首次监管批准。在除日本以外的所有国家，奎扎替尼是一种正在开发的药物，尚未获得批准。

量子首测结果(来源：三公一号)

NDA，基于量子优先测试的结果(NCT02668653)。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球3期研究，招募了539名18-75岁的新诊断FLT3-ITD阳性AML患者。评估了奎扎替尼联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导、标准阿糖胞苷巩固化疗和作为巩固的连续单药治疗的奎扎替尼。在试验中，患者按1，333，601的比例被随机分为两个治疗组，接受奎扎替尼或安慰剂联合蒽环类药物和阿糖胞苷。符合条件的患者，包括接受造血干细胞移植(HSCT)的患者，继续使用奎扎替尼或安慰剂长达36个周期。

今年6月，这项试验的结果在2022年欧洲血液学协会大会(EAH2022)上公布。数据显示，与标准化疗相比，奎扎替尼方案降低了22.4%的死亡风险(HR=0.776[95% CI 33600.615-0.979]；两边P=0.0324)。中位随访时间为39.2个月。与标准化疗相比，奎扎替尼方案显著延长了总生存期(中位OS: 31.9个月vs 15.1个月)。在本实验中，奎扎替尼方案的安全性通常是可控的，没有观察到新的安全信号。

根据QuANTUM-First试验的结果，奎扎替尼用于治疗FLT3-ITD阳性AML新诊断成人患者的申请也正在接受欧盟和日本监管机构的审查。

肯博士竹下，全球研发；三合制药有限公司d主任表示：AML患者需要新的靶向治疗方案。QQuANTUM-First试验的结果表明，奎扎替尼联合标准化疗有可能改变当前对FLT3-ITD亚型新诊断患者的标准治疗。FDA对该申请的优先审查反映了数据的重要性，我们将继续与FDA和其他全球监管机构合作，支持对quizartinib治疗新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者的审查。(100yiyao.com 100医疗网)

原文：奎扎替尼在美国被授予对新诊断的flt3-itd阳性急性髓细胞白血病患者的优先审查

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