一针长效 诺贝尔奖团队发布CRISPR疗法体内临床数据第二 |
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2022年11月12日,
2022年11月12日,IntelliaTherapeutics宣布了其第二个体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002,该疗法在治疗遗传性水肿(HAE)的1/2期临床试验中取得了积极的中期数据。
这些临床数据收集自10名接受NTLA-2002治疗的成年遗传性血管性水肿患者。结果表明,不同剂量(25毫克、50毫克、75毫克)治疗的所有患者的致病性激肽释放酶显著下降,在第32、22和16周分别下降了64%、81%和92%。
此外,临床试验还显示,单次治疗后,遗传性血管性水肿(HAE)的发病频率显著下降。从治疗后第1周至第16周,25mg和75mg剂量组的发作频率平均分别下降了91%和78%(50m g剂量组的第16周观察时间尚未达到)。到目前为止,已经治疗的前三位患者,5.5-10.6个月无复发。在所有剂量组中,NTLA-2002通常耐受性良好,大多数不良事件轻微。
Intellia表示,这些临床数据显示了NTLA-2002的治疗和持续缓解,也证实了其基于CRISPR的基因编辑平台的力量。
IntelliaTherapeutics是一家基因编辑治疗公司,由CRISPR基因编辑技术创始人、诺贝尔奖获得者詹妮弗杜德纳(Jennifer Doudna)创立。
NTLA-2001年
2021年6月26日,Intellia Therapeutics在国际顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》 (NEJM)上发表了CRISPR基因编辑疗法在体内的首个临床试验结果,大大拓展了CRISPR基因编辑疗法的应用范围,直接注射CRISPR成分进行体内高效基因编辑,为多种遗传疾病的治疗开辟了新途径,被誉为开启了医学新时代。
该疗法,NTLA-2001,通过脂质纳米粒(LNP)载体将携带TTR基因和优化的spCas9蛋白的sgRNA的mRNA序列递送至肝脏。它可用于治疗甲状腺素运载蛋白淀粉样变性(ATTR)。AATR是一种严重而罕见的威胁生命的遗传病。据估计,全世界大约有50,000名患者。这种疾病的特征是神经和心脏及其他组织中错误折叠的转甲状腺素(TTR)蛋白的积累。
2022年6月24日,Intellia公布了NTLA-2001疗法1期临床试验的最新中期数据,效果是肯定的。单次给药后,患者血清中TTR蛋白水平的下降可以稳定并持续长达12个月。
主要结果如下:
1.在四个不同的剂量组中,患者血清中TTR蛋白水平的降低是持续的。低剂量组(0.1mg/kg和0.3mg/kg组)随访时间达12个月,高剂量组(0.7mg/kg和1.0mg/kg组)随访时间达6个月。
2.在1.0mg/kg剂量组中,血清TTR蛋白水平在治疗后第28天平均下降93%,最高下降98%,并在6-9个月的随访期内保持该效果。
本报告是对15例遗传性甲状腺素淀粉样变性伴多发性神经病患者的长期随访资料。这些患者在试验的第一部分被分为四个剂量组:0.1mg/kg组(3人)、0.3mg/kg组(3人)、0.7mg/kg组(3人)和01.0mg/kg组。
最高剂量组(1.0mg/kg)6例患者治疗后第28天血清TTR蛋白水平平均下降93%,最大下降98%。在6-9个月随访期间(3人随访6个月,3人随访9个月),维持这一减分水平,平均减分率为93%。
在0.7mg/kg剂量组中,在第28天观察到的血清TTR蛋白平均下降的86%在6个月的随访中也得以保持。
此外,在0.1mg/kg和0.3mg/kg组中,对患者进行了12个月的随访,并且也维持了血清TTR蛋白的降低。值得注意的是,在12个月时,0.3毫克/千克组患者的平均血清TTR下降了89%。
Intellia总裁兼首席执行官CEOJohn Leonard表示,这些临时数据更清楚地显示了NTLA-2001疗法对ATTR淀粉样变患者的治疗潜力。这些数据进一步强调了基因药物的力量,并改善了智力。
a 更广泛的体内基因组编辑平台成功的可能性,也期待推进首个全身给药的体内 CRISPR 疗法的临床开发。 NTLA-2002 2022年11月12日,Intellia公布了其第二款体内 CRISPR 基因编辑疗法 NTLA-2002的最新临床进展。

此次公布的数据来自这项1/2期临床试验的10名不同剂量患者(25mg组3人、50mg组4人,75mg组3人)的治疗结果。
结果显示,三个剂量组的患者均观察到了激肽释放酶(kallikrein)的显著下降,25mg组在治疗后第32周时下降了64%,50mg组在治疗后第22天下降了81%,75mg剂量组在治疗后第16周下降了92%。


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