The Lancet：药物罗特西普或能提高骨髓增生异常性肿瘤患者机体血红蛋白的水平并改善其生活质量

The Lancet：药物罗特西普或能提高骨髓增生异常性肿瘤患者机体血红蛋白的水平并改善其生活质量

来源：100医药网原创 2023-07-11 15:04

来自莱比锡大学等机构的科学家们通过进行一项大型的临床试验发现，相比标准化的疗法而言，药物罗特西普(luspatercept)能提高MDS患者机体的血红蛋白水平并能帮助其避免输血。

骨髓增生异常性肿瘤（MDS，myelodysplastic neoplasms）是一种慢性淋巴细胞的良性形式，患者机体中通常会产生较少的功能性血细胞，受影响的患者会通常患有贫血（缺乏红细胞或血红蛋白），而这可能是急性白血病的前兆。近日，一篇发表在国际杂志The Lancet上题为 Efficacy and safety of luspatercept versus epoetin alfa in erythropoiesis-stimulating agent-naive, transfusion-dependent, lower-risk myelodysplastic syndromes (COMMANDS): interim analysis of a phase 3, open-label, randomised controlled trial 的研究报告中，来自莱比锡大学等机构的科学家们通过进行一项大型的临床试验发现，相比标准化的疗法而言，药物罗特西普(luspatercept)能提高MDS患者机体的血红蛋白水平并能帮助其避免输血。

每年仅在德国就有大约4000人被为MDS，在这些患者中，其机体中血细胞的健康成熟过程会被破坏，从而就会导致患者贫血、感染以及出血风险增加；高风险的MDS的特点是进展迅速、症状严重，往往会过度到急性白血病，从而就会导致患者的预期寿命变短。属于低风险类别的MDS患者最初并不会表现为危及生命的状况，但由于机体缺乏成熟和功能性的红细胞，患者往往会经历轻度至中度的贫血。

这种类型的贫血往往表现为机体表现功能下降以及极度疲劳和倦怠，这就会严重影响受影响患者的，而贫血通常只能通过定期输血来充分治疗，一定比例的患者在输血之前或输血之外还会获益于阿法依泊汀（Epoetin Alfa）疗法（目前唯一的标准治疗手段）；然而，由于某些生物性参数的原因，阿法依泊汀并不适合所有病人，而且其所产生的治疗效果通常并不是永久性的。

这项研究中，研究者发现，在低风险MDS患者的最初治疗中，药物罗特西普相比阿法依泊汀而言就能表现出明显的治疗效果，研究者Uwe Platzbecker教授在这一临床研究项目中发挥了主导性的作用，最近他在法兰克福举行的欧洲血液学大会上展示了这一里程碑式的研究结果。研究者表示，COMMANDS试验的初步分析或许会影响需要输血的低风险MDS患者的治疗算法，并可能会将罗特西普作为这一群体的一线治疗方案。

图片来源：https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(23)00874-7/fulltext

这些研究结果基于研究人员进行的一项中期分析，相关研究数据是通过对147名接受罗特西普治疗的参与者以及154名接受阿法依泊汀治疗的参与者的分析得来的；该研究的目的是在12周内避免患者进行输血，并使其机体的血红蛋白水平至少提高1.5个点；在接受罗特西普（一共59%的比例）治疗的患者中，能达到治疗主要终点的患者的数量明显增多，而相比之下，阿法依泊汀治疗组中仅有31%的患者达到了治疗目标。

这项名为COMMANDS的试验被设计成了一项开放标签的随机III期临床试验，目前其正在26个国家的142个研究中心进行，符合条件的患者都需要在进入研究时输注红细胞，而且此前其并未接受过标准的治疗。研究者Platzbecker教授参与骨髓增生异常性肿瘤的临床研究已经超过了20年，COMMANDS试验是在活性成分罗特西普的综合研究计划之后开展的，而研究人员也在通力合作，他们希望能在医学和科学研究领域都参与这项研究计划。

综上，本文研究结果表明，在这项中期分析中，对于低风险的MDS患者而言，相比接受阿法依泊汀治疗治疗而言，罗特西普能提高患者红细胞输注的独立性以及其机体中血红蛋白增加的速度；后期研究人员还需要进行长期的随访和更多的数据来证实这些研究结果，并进一步完善低风险MDS患者的其它亚组的研究结果，包括非突变的SF3B1或环状红细胞阴性的亚组患者等。（100yiyao.com）

原始出处：

Prof Uwe Platzbecker,Prof Matteo Giovanni Della Porta,Prof Valeria Santini, et al. , The Lancet (2023). DOI:10.1016/S0140-6736(23)00874-7

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