英矽智能《自然》子刊全面揭秘首个AI药物研发历程，PaperGPT首次曝光

来源：医药魔方 2024-03-26 09:34

过去几年，人工智能（AI）技术日新月异，从轰动生物医药圈的AlphaFold、RoseTTAFold，到掀起生成式浪潮的ChatGPT、Sora，再到层出不穷的各类大模型 全球产业界掀起了前所未有的AI革命。

火热的生成式AI技术在冲击着各行各业的同时，也在赋能千行百业。其中，生成式AI在创新药研发赛道的应用备受瞩目。

近日，英矽智能在Nature Biotechnology（IF=46.9）发表了最新论文，首次揭秘了其首款由生成式AI发现和设计的TNIK抑制剂从人工智能算法开发到II期临床试验的研发历程，并披露了该候选药物在临床前实验和临床试验中的数据和表现。

有意思的是，该论文附带了一款独有的论文工具PaperGPT，可以回答任何与论文相关的问题。

PaperGPT：一款基于大模型的创新工具

PaperGPT的概念源自于Alex Zhavoronkov（英矽智能创始人兼首席执行官）向审稿人展示论文的创新方法，即利用基于大语言模型的网络聊天工具，将论文正文、论文补充材料和其他相关论文作为回复的素材来源。

在论文被接收后，英矽智能决定将PaperGPT工具向更广泛的学术界和产业界开放，使公众可以从不同角度出发更好地理解和探讨这篇论文。

PaperGPT首页（来源：https://papers.insilicogpt.com/）

PaperGPT建立在新一代大语言模型ChatGPT-4 Turbo和英矽智能专有大语言模型基础之上。虽然当前的PaperGPT以回答这篇论文相关问题为主，不过英矽智能正在使用既往发表的论文作为数据源来训练PaperGPT，使它能够更好地理解、总结并检索关键信息，回答与英矽智能所有发表刊物相关的问题。

经过训练，PaperGPT可以回答包括上述论文在内的共200多篇同行评议论文，以及英矽智能Pharma.AI平台的相关问题。

PaperGPT回答该论文的意义（来源：PaperGPT）

据悉，论文上线后仅三个工作日，PaperGPT已经回答了250多个问题。来自用户的提问及反馈，也将帮助更进一步完善PaperGPT。

揭秘首款first-in-class生成式AI药物研发历程

如果说PaperGPT是这篇最新论文伴生的惊喜，那论文的重点 TNIK项目则是英矽智能给AI制药产业加码的 一份信心 。

TNIK项目始于2019年，彼时英矽智能选择了与衰老密切相关的纤维化作为研究重心，并使用PandaOmics找到了一个潜在first-in-class靶点TNIK；2020-2021年，通过Chemistry42生成了一系列小分子化合物后，进行了体外活性测试、体内药效测试、临床前的安全性和毒理测试等实验，只用了18个月就完成了从靶点发现到确定临床候选化合物的过程；随后启动了0期临床试验，以观察其药代动力学（PK）属性；接下来分别在新西兰（2021年）和中国（2022年）启动了临床I期试验；2023年，启动中国和美国的临床II期试验，首次开启AI药物在患者群体中的关键临床验证。

TNIK项目研发流程（来源：英矽智能）