罕见病审批优先考虑 只因通常缺医少药

　　近日出版的《罕见疾病》杂志发表了由来自卡基斯日常生活基金会(KakkisEveryLifeFoundation)的一篇论文。美国FDA应提供详细的指导办法，促使医药企业更好利用加速审批程序开发治疗罕见疾病的药品。卡基斯先生曾帮助过BioMarin医药公司指导3个罕见病药物的开发过程，目前是Ultragenyx医药公司的首席执行官兼总裁，Ultragenyx医药公司最近宣布投资4500万美元用于开发罕见病药物。

　　 罕见病通常缺医少药，所以审批治疗罕见病的药物上市，会得到优先考虑，甚至还能走便捷快速通道。例如，由于艾滋病患者不满艾滋病药品开发的速度缓慢而向政府施压，FDA在1992年创建了加速审批程序。该程序允许制药公司向审评部门请求批准使用一些所谓的代替性终点，如血液检测、尿液检测，或其他可预测患者将受益于此药品的检测，而非衡量患者健康情况是否有所改善的相关指标。如果某个药品由此获得了批准，该公司需要同意在药品上市后继续做其他临床指标的检测，以确保药效的持续性。

   
　　但有时候经特殊批准的药物上市后，并不能证实其临床疗效。不久前，FDA在调查罗氏-基因泰克开发的抗乳腺癌药物安维汀的临床效果时，发现该药风险大于收益，权衡利弊之后，FDA决定，撤销该药用于治疗乳腺癌的适应症。对于一些并不常见的疾病，开发相关治疗药品一直是困难的。因为病人少，市场小，药厂投入兴趣不大。这类疾病发病机理被人了解甚少，它们的疾病史、治疗方法以及数据管理和治疗案例都十分稀少。制药公司很难知道怎样的信息是审评部门所需要的，以便让FDA同意使用最合理的代替性终点，从而令临床验证更加简便，让药品尽快获准上市，使患者受益。

  
　　FDA负责审核罕见疾病新药的办公室副主任安妮-帕里斯最近说，要想充分利用快速审批程序，关键是要确保替代性终点所对应的指标药品的疗效，因为不是所有的替代指标都可以准确预测临床结果。她还指出，药品开发失败的原因很多，想获得加速批准，需要把临床研究工作做细，否则欲速而不达。

   
　　在这篇论文中，确定有15种罕见疾病，已有药物在动物身上开展实验，并得到能使疾病逆转的实验数据，但目前仍僵持在药品的前期开发中。罕见病药物开发项目停滞不前的原因各不相同，一些药品被公司看中但由于开发成本太昂贵而不能往前推进;大多数药品仍处于学术研究阶段而没投资者进行临床前和临床开发。他强调，弄清加速批准程序的途径和关键因素是有益的。