国内急缺促进罕见病药物发展保障制度

　　PAH在欧美和日本等国家被视为罕见病，而就人口基数庞大的中国而言，估计PAH已不再罕见。鉴于国内目前缺乏促进罕见病药物发展的多维保障制度，因此PAH药物市场不像其他类药物那样热火朝天也在预料之中。

　　GlobalData统计，2009年全球PAH药物市场为26.53亿美元，预计到2015年将增至35.69亿美元。未来6年，全球PAH市场将以5%的年复合增长率增长。随着Actelion公司的波生坦将于2015年在全球范围内专利到期，PAH药物市场的增长有可能比该预期值更高。

　　伊洛前列环素具有起效较快的特点。国内外大量临床试验表明，大部分PAH患者吸入本品5分钟后，可明显降低肺动脉收缩压，增加心输出量，改善临床指标。在中国，本品已成为PAH导致右心衰竭患者的首选抢救药物，也是WHO心功能III-IV级患者的一线用药。其不良反应较轻，耐受性良好，主要不良反应有头痛、关节痛和潮红等。

　　罕见病药物发展之内皮素受体拮抗剂是刚刚发展起来的新一代药品，中国因具有巨大市场潜力亦被世界巨头看好，国外原研药企利用我国知识产权制度在华纷纷申请各项专利也早已司空见惯。对于渴望走向制药强国的医药团队而言，理应抓住这一领域的机遇填补国内空白，就像如火如荼进行中的伦敦奥运，中国每一次冲击奖牌的机会都值得期许。