我国新药创制的路程转折期

　　上海中医药大学校长、中国上海药物研究所学术委员会主任陈凯先在会上描述了我国新药研究走向自主创新的“三步走”战略：从上世纪90年代后半期到2010年是积累阶段，这一阶段初步建立了自主创新体系的框架和雏形；2010年至2015年是崛起阶段，我国药物的研发创新能力与水平将有望居于国际新药研发“第二方阵”的领先地位，领先印度、韩国等国家；从2015年至2020年是跨越阶段，我国创新药物研发能力与水平争取进入或接近国际新药研发“第一方阵”，在国际先进行列中占有一席之地。

　　要实现制药强国的梦想，还有一段长路要走，新药研究仍面临着巨大挑战。对于心脑血管疾病、神经退行性疾病、代谢障碍性疾病、肿瘤等病原体不明确、多因素导致的复杂疾病，寻找有效的治疗药物至今仍然很困难。传统的、单通路和单靶点的药物设计理念，难以达到干预疾病复杂信号网络的目的，难以适用于相关药物的研究。

　　此外，新药研究还面临着周期长、费用大、风险高的挑战。多因素导致的复杂疾病多半是慢性病，研究更困难，临床研究失败的风险更大。成药性问题往往是导致药物研发后期失败的主要原因。据统计，因药代动力学性质不良及毒性引起的药物后期失败比例高达60%，造成新药研究的巨大风险和损失。

　　因此，陈凯先提出，“早期评价、早期淘汰”应成为药物研发的重要策略。他认为，新药研发不仅要应用国际药物研究的前沿技术，还要加强创新药物的转化型研究。在转化型医学发展的新形势下，新药研究要重新审视发展的需求与内涵，重新思考新药研究的突破口，探索新药研究的新模式。基础研究、药物开发以及医学实践三者之间需要整合。