医药招商产业机遇需补的三大缺失 |
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近年来,医药招商借力生物技术发展,国外“孤儿药”的研发效率已经大幅提高。由于80%的罕见病都是遗传病,随着疾病相关生物学研究的深入,很多特异性作用靶点都有可能成为研发“孤儿药”的突破口,生物技术的大量介入,为“孤儿药”研发和市场快速扩张带来机遇,美国生物技术公司健赞因此被誉为“孤儿药之王”。
神威药业集团有限公司研究院院长刘军博等业内专家认为,由于“孤儿药”针对的病比较罕见,而我国还没有建立针对孤儿药发展的专门政策体系,因此目前在国内开发大规模孤儿药研发还比较困难,综合来看,产业发展需弥补三大缺失。
一是建立“孤儿药”研发公共平台,完善基础数据。相关部门应引导产业尽快明确罕见病和“孤儿药”定义,构建“孤儿药”研发基础平台,借助医改和发展移动医疗的契机,建立统一的罕见病患者电子病例档案,统计国内罕见病患者类别和人数,以便于“孤儿药”研发企业针对性选择项目和为开展临床试验招募患者。
二是健全市场机制,调动医药招商市场主体积极性凝聚产业发展动力。一些业内人士指出,目前整个国内的药物注册体系、包括医疗体系,都不利于孤儿药的发展,企业即便投入研发了,得到的利润也比较小,市场动力不足。政府应尽快制定我国的《罕见疾病防治法》,制订罕见病管理和罕见病药物管理制度;效仿国外法规授权“孤儿药”拥有者附加的市场垄断权、新药定价、税收优惠政策等,打通市场机制。
三是大力促进国内医药招商企业与国际企业合作创新。创新和合作是全球药业的趋势,没有创新就没有新药,就没有仿制药,目前许多企业出于短期视角考虑,主要做仿制药,发展处于被动。

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