新特药推广：不妨推广一下标签外用途

　　很多企业为了让药物尽快上市，在新药临床研究和药品申报中，或降低研究成本，一般将适应症的范围定得比较窄，Ⅰ期临床的时候只报一个单独的靶向，一个药物只解决一个问题。我国的新特药也总是局限在某一个临床范围，这在实际推广中会大大影响药品的销量。                               　　
　　同药不同治

　　事实上，“药品说明书”规定的窄适应症有很多局限。首先受科室的局限，第二受科室里适应症的局限，很多二类新药取得了突破性成效，但是国家没有批文，也没有政策。

　　笔者了解到这样一个案例。广东某药厂生产的A药品，其药品说明书适应症是拮抗肺部感染，只能在一个科室用，另一个药厂生产的同一成分的药品批准的适应症却是全身抗感染，可以在全科室使用。企业遇到这个问题怎么办？笔者认为，可以走标签外用途（即药品说明书之外的用法）的学术推广之路。

　　企业完全可以通过医生研究、临床试用来拓宽药物的使用范围，再运用学术推广的方式把它带入药品的销售中。如果不这样走，扩大药品使用范围就要报批新药，这个过程相当漫长，比如心脑血管科用药要申报到肿瘤科，用药报批就需要重新开始，由临床试验到SFDA审批可能经过漫长的时间，耗费巨大资金。

　　那么，标签外用途的学术推广应该怎么做？首先，如果国内外专家已经撰文认可，该药在其他领域确有疗效，就可以引导医疗机构尝试性使用。在试验性用药的相关文章发表以后，药厂可以把这些文章组织起来，向相关科室进行学术推广，对别的科室进行概念性推广。在药品临床批件没下来、药品临床效果又确凿的情况下，企业可以在相关科室进行有论证的学术推广。

　　合理不违法

　　国内曾有学者质疑这样的推广方式，认为这样用药是对患者健康的不负责任。根据我国卫生部和国家中医药管理局制定的《处方管理办法（试行）》第六条规定“医师应当根据医疗、预防、保健需要，按照诊疗规范、药品说明书中的药品适应证、药理作用、用法、用量、禁忌、不良反应和注意事项等开具处方。”在临床用药过程中，药品使用的适应症、剂量、病人群体和给药途径等不在药监部门批准的说明书范围之内，与药品说明书不符的情况就属于标签外用途。

　　在我国，标签外用途没有明确立法，也没有详细的研究数据报道，但在国外标签外用途已经过广泛研究，已有大量文献报道。1982年4月，美国FDA对标签外用途发表声明指出：《食品、药品、化妆品法》没有限制医生如何用药，对于上市后药品，医生的治疗方案、适应人群可以不在药品说明书之内，在某些情况下，医学文献报道的标签外用途是合理的，“不强迫医师必须完全遵守官方批准的药品标签用法”。因为药品标签用法往往滞后于科学文献报道，如果标签外用途根据合理的科学理论、专家意见或临床对照试验获得，是为了患者利益，没有欺骗行为，就是合理的。

　　药品标签外用途在疾病治疗中发挥着重要作用，可以探索疾病新的有效治疗方法，为难治性疾病发现新的疗法提供了机会，同时由于其标签外用法基于基础、临床理论或实践依据，它的存在是合理的。许多抗肿瘤药刚上市时只适用于很狭窄的指征，紫杉醇原来只是卵巢癌的二线用药，上市后逐步扩大了适应症，现在已批准用于乳癌和非小细胞肺癌；吉西他滨最初只批准用于进展性胰腺癌，后来增加了治疗非小细胞肺癌的适应症，而万艾可最初也是作为心脏用药引入临床的，最终运用得最多的治疗靶向却是阳痿。

　　药品标签外用途的学术推广需要极强的学术概念进行支撑，需要顶级的专家进行佐证，其他专家才敢使用。所以企业应该投入一些资金进行药品标签外用途的验证。用100万花3个月让国内外专家验证新药，与申请新适应症需要的上千万资金和三五年时间相比，前者节约的成本显而易见。