The Lancet：开辟出一种医治多发性骨髓瘤的新型CAR

浆细胞瘤的显微照片，其在组织学上与多发性骨髓瘤相关。

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2021年6月29日 讯 /100医药网BIOON/ --CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，是近年来迷信家们开辟出的新型精准化靶向医治肿瘤细胞的新技术。近日，一篇颁发在国内杂志The Lancet上题为“Ciltacabtagene autoleucel， a B-cell maturation antigen-directed chimeric antigen receptor T-cell therapy in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (CARTITUDE-1)： a phase 1b/2 open-label study”的研讨申报中，来自美国Sarah Cannon研讨所等机构的迷信家们通过研讨开辟出了一种针对医治多发性骨髓瘤的新型CAR-T疗法。

医学博士Yi Lin说道，CAR-T细胞疗法是一类特别的免疫疗法，其次要波及通过工程化宿主机体的T细胞来辨认并毁坏癌细胞，从而应用患者本身的免疫力来完成癌症的医治。FDA于本年3月同意了首个用于医治多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法—Abecma (idecabtagene vicleucel)，如今研讨职员正在深化摸索另一种医治多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法。

研讨者表现，CARTITUDE-1研讨筹划是一项注册阶段的1B/II临床实验，在实验中，研讨职员测试了B细胞成熟抗原靶向性CAR-T细胞疗法ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)，该疗法实用于此前承受过至多三次一线尺度药物医治的多发性骨髓瘤患者，包含卵白酶体克制剂、免疫调理性药物和CD38抗体等。Cilta-cel是应用患者本身的T细胞所修饰的，这些T细胞颠末遗传改革后以繁多剂量输注到患者体内。研讨者发现，该疗法的总体反馈率为97%，而完整反馈率和无停顿生活率则别离为67%和77%，总生活率为89%。

图片起源：https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(21)00933-8/fulltext

研讨者Lin表现，比来咱们还在美国临床肿瘤学年会上引见了这项研讨的最新环境，咱们在年会上表现，承受这种疗法的患者机体的反馈会继续加深，完整反馈率为80%，而关于曾经阅历了多种医治办法的骨髓瘤患者而言，这些成果让人印象十分粗浅。前期研讨职员还将持续深化研讨懂得使用这种疗法得到的耐久缓解的患者的临床特征，以及有些患者疾病复发背地的起因和改良步伐。

尽管不克不及在ide-cel和cilta-cel的两个自力的单臂研讨中进行比拟，但承受cilta-cel疗法的患者令人印象粗浅的较高反馈率和无停顿生活期长短常让人兴奋的。然而，将该项研讨转化为临床个别化疗法的能够或将必要解决多种背地存在的成绩，包含确保用于研讨的制作到贸易产物的转变是靠得住的。

综上，本文研讨成果标明，以0.75*10的6次方/公斤CAR阳性活体T细胞的目的剂量单次输注cilta-cel或能使得年夜量预处置的多发性骨髓瘤患者得到晚期、深化和耐久的反馈，且平安性可控，并且以后研讨成果也造成了比来提交监管文件的根底。（100医药网100yiyao.com）

原始出处：

Jesus G Berdeja,Deepu Madduri,Saad Z Usmani,et al. , The Lancet (2021) doi：10.1016/S0140-6736(21)00933-8