核酸研究:发表了一个新的RNA精确编辑系统

资料来源：营养与健康研究所2022-09-02 17336043

REWIRE在没有gRNA帮助的情况下，为人类单一蛋白质成分RNA提供了一个单碱基平台。它的精确定位和低脱靶效应为生命科学领域的研究带来了更多的可能性。

中国科学院上海营养与健康研究所的王泽峰团队在《核酸研究》发表了一篇长文《用单个grna-free酶进行可编程RNA碱基编辑》。本研究报告了一种新的单组分可编程RNA单碱基编辑系统REWIRE(用单个RNA结合酶进行RNA编辑)，它可以在人体细胞中实现高达60%-80%的A-to-I或C-to-U编辑。该系统使用人类PUF蛋白来靶向和识别RNA序列。PUF蛋白包含一个RNA结合结构域，称为普米略同源结构域或PUF结构域。RNA结合结构域通常由八组36个氨基酸重复组成。在每个重复序列中有三个氨基酸残基，它们在与RNA结合中起重要作用。通过设计可编程PUF域并优化其长度，该系统可以定位8-10nt的目标序列，有效地编辑目标并减少脱靶效应。

REWIRE在没有gRNA帮助的情况下，为人类单一蛋白质成分RNA提供了一个单碱基平台。它的精确定位和低脱靶效应为生命科学领域的研究带来了更多的可能性。本文将REWIRE与现有的基于CRISPER/Cas的修复编辑策略进行了比较，指出在缺失率相等的情况下，REWIRE在编辑效率上具有明显的优势，因此其未来的应用前景更加广阔。目前，研究团队正在探索后续转化研究的可能性，以期为一些临床需求迫切而又无应对策略的遗传病提供新的治疗思路。

本研究得到了国家、国家重点科研项目的资助。d计划、中科院战略先导科技计划、浙江大学上海高等研究院明星科学基金、上海市科学技术委员会博士后创新人才支持计划、上海市超级博士后奖励计划。

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