首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa

来源：医学魔方2022-09-28 11:41

31例重度SCD患者随访2.0~32.3个月，无血管闭塞危象发生。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在治疗后第4个月占总血红蛋白水平的40%，并维持这一水平。

vertex pharma ceuticals/CRISPR Therapeutics联合宣布推出滚动营销应用，提交CRISPR细胞疗法候选药物EXAGGLOGENE AUTOT EMCEL (EXA-CEL，CTX001)，用于治疗输血依赖性地中海贫血(TDT)和严重镰状细胞病(SCD)。如果exa-cel成功获批，将是首个获得FDA批准的CRISPR药物。

Vertex /CRISPR Therapeutics将于2022年11月开始提交exa-cel的生物制剂许可申请(BLA)的滚动上市申请，预计将于2023年第一季度末完成提交。此外，Vertex已经完成了与EMA和MHRA关于支持exa-cel上市申请所需数据的讨论，预计将在2022年底前提交其在欧盟的上市申请。

Exa-cel是一种自体体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法。在体外，患者的造血功能被修改为在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。HbF是可以携氧的血红蛋白，出生时自然存在。Exa-cel疗法可改善HbF水平，可能缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛和闭塞危象(VOC)。它已被FDA认可为治疗TDT和SCD的高级再生医学疗法(RMAT)，以及快速通道和孤儿药物的资格。

Vertex此前公布了CLIMB-111、CLIMB-121和CLIMB-131研究的实验数据，共涉及75名患者，其中包括44名TDT患者和31名SCD患者。在接受治疗的44例TDT患者中，有42例在1.2~37.2个月的随访期内不再需要输血，其余2例患者的输血水平分别下降了75%和89%。TDT患者胎儿血红蛋白明显升高，总血红蛋白水平升高。在治疗的第三个月，平均血红蛋白水平超过11g/dL，并保持不变。

31例重度SCD患者随访2.0~32.3个月，无血管闭塞危象发生。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在治疗后第4个月占总血红蛋白水平的40%，并维持这一水平。

此外，Vertex /CRISPR Therapeutics也在进行开放标签III期试验CLIMB-141和CLIMB-151，旨在分别评估exa-cel对2-11岁TDT或SCD患者的安全性和疗效。每次试验将招募大约12名患者。患者将在输注后接受约两年的随访，并将全部被要求参与CLIMB-131的长期随访试验。

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