治疗法布里病的新药！长效α

来源：100医疗网原创2022-11-18 16:16

聚乙二醇化半乳糖苷酶是一种长效重组聚乙二醇化交联-半乳糖苷酶A，半衰期约为80小时。

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2022年11月14日/Bioon/-ProAlix Biotherapeutics是一家生物制药公司，致力于通过其专有的ProCellEx植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的开发、生产和商业化。近日，该公司与合作方基耶斯集团的子公司基耶斯全球罕见病公司联合宣布，已向美国美国食品药品监督管理局()重新提交了培古尼加糖酶(PRX-102)的生物制品许可(BLA)申请。目前，欧洲药品管理局(EMA)也在审查pegunigalsidase alfa的上市许可申请(MAA)。

聚乙二醇化半乳糖苷酶是一种长效、重组、聚乙二醇化和交联的半乳糖苷酶A，用于治疗成人法布里病患者。2018年1月，FDA已授予pegunigalsidase alfa快速通道资格(FTD)。

BLA重新提交的材料包括一组全面的临床和生产数据。这些数据是从涉及140多名法布里病患者的临床研究中收集的，这些研究随访了5年，包括PRX-102 3期临床项目中所有3项已完成的研究(BALANCE、BRIDGE、BRIGHT)和PRX-102的I/II期临床试验。I/II期数据包括从该I/II期研究后的相关扩展研究中收集的数据。重新提交的BLA还包括从PRX 102的III期扩展研究中收集的安全性数据。

Protalix和Chiesi预计，FDA将在收到重新提交的文件后6个月内完成审查。如果获得批准，Protalix将有资格在BLA批准后从Chiesi获得里程碑付款。

法布里病是一种X连锁遗传病，缺陷基因位于X染色体长臂上。该病是由于-半乳糖苷酶基因缺陷，导致溶酶体中半乳糖苷酶活性不足，导致一种叫做酰基鞘氨醇三己糖(GB3)的脂肪物质在整个体壁上不断堆积。

法布里病是一种罕见的疾病，每4-6万人中就有1人发病。患者半乳糖苷酶有缺陷，通常负责分解Gb3。随着时间的推移，Gb3的异常积累增加，因此Gb3主要在血液和血管壁中积累。Gb3沉积的最终后果包括疼痛和外周感觉障碍，器官衰竭，尤其是肾脏，但也包括心脏和脑血管系统。

Gunigalsidase alfa (PRX-102)是重组半乳糖苷酶(一种在植物细胞培养物中表达的酶)的化学修饰和稳定版本。蛋白质的亚基通过化学交联与短PEG共价连接，形成具有独特药代动力学参数的分子。在临床研究中，pegunigalsidase alfa的循环半衰期约为80小时。pegunigalsidase alfa的开发旨在解决Fabry患者持续未满足的临床需求。

Protalix专注于通过其专有的植物细胞表达系统ProCellEx进行重组治疗蛋白的开发和商业化。Protalix是食品药品监督管理局(FDA)批准的第一家通过植物细胞悬浮表达系统生产蛋白质的公司。Protalix独特的表达系统代表了一种在工业规模上开发重组蛋白的新方法。

该公司生产的第一个产品taligucerase alfa(Elelyso)于2012年5月在美国获得FDA批准上市，随后被其他国家的监管机构批准上市。作为一种长期的酶替代疗法(ERT)，用于治疗1型戈谢病的成人和儿童患者。Protalix已将taliglucerase alfa的全球开发和商业化权利授予辉瑞，Protalix保留在巴西的所有权利。

目前，Protalix的管道包括针对现有制药市场的重组治疗蛋白的专有版本，包括：(1) Pegunialsidase alfa，一种改进的稳定版本的重组人半乳糖苷酶，用于治疗法布里氏病；(2)用于治疗人类呼吸系统的各种疾病或病症的-阿利多尔酶或PRX-110；(3)PRX-115，一种由植物细胞表达的重组聚乙二醇尿酸酶，用于治疗痛风；(4)PRX-119，一种由植物细胞表达的长效脱氧核糖核酸酶I(DNase I)，用于治疗与神经内分泌肿瘤(NET)相关的疾病。Protalix与Chiesi合作，在美国和美国以外的地方开发和商业化pegunigalsidase alfa。(100yiyao.com 100医疗网)

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