Science：利用CRISPR

来源：100医药网原创 2023-01-30 10:56

在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现，利用CRISPR-Cas9基因编辑系统有可能在小鼠身上保护心脏免受缺血-再灌注（ischemia-reperfusion）。

在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现，利用CRISPR-Cas9基因编辑系统有可能在小鼠身上保护心脏免受缺血-再灌注（ischemia-reperfusion）。相关研究结果发表在2023年1月13日的Science期刊上，论文标题为 Ablation of CaMKII oxidation by CRISPR-Cas9 base editing as a therapy for cardiac disease 。在这篇论文中，他们描述了使用这种基因编辑系统修改小鼠基因组中的两个碱基，以防止一种可导致心脏病的蛋白过度激活。

先前的研究表明，一些人携带一种基因变体，使他们在生命的后期更容易受到一种叫做CaMKII delta（CaMKII ）的蛋白的过度激活（一种叫做缺血-再灌注的事件）的影响。这种过度激活可导致不规则的心跳，有时还会导致心力衰竭。在此类情况下，心肌和心脏组织可能被损坏，导致患者死亡或留下一个不太有效的心脏。在这项新的研究中，这些作者使用基因编辑来替换掉这种过度激活背后的基因成分，并用来自没有携带基因这种变体的捐赠者的基因成分---基因中的碱基---来取代它们。

这些作者选择使用CRISPR-Cas9基因编辑系统来交换基因碱基，利用他们所描述的 细尖消融笔（fine-tipped ablation pen） 对小鼠模型进行编辑。在他们的研究中，他们进行了两项实验。在第一项实验中，他们在CaMKII 过度激活事件发生前将小鼠体内的基因变体进行交换，以观察它是否会防止此类事件的发生。在第二项实验中，他们在CaMKII 过度激活事件发生后进行了交换，看看这样做是否能帮助心脏康复。

CaMKII 编辑在缺血-再灌注后保持人iPS细胞衍生的心肌细胞中的钙离子稳态。图片来自Science, 2023, doi:10.1126/science.ade1105。

他们发现，第一项实验将这种过度激活事件的几率降低到几乎为零，而第二项实验则改善了愈合和更好的心脏康复，导致了更少的永久性损伤。

这些作者还在培养皿中对中的人类基因进行了相同类型的编辑，发现这种编辑过程似乎与在小鼠细胞中的研究工作相同。还需要开展更多的实验，因为基因编辑仍然处于起步阶段，CRISPR-Cas9在人类患者身上使用时并不总是可靠地进行编辑。（ 100yiyao.com）

参考资料：

Simon Lebek et al. . Science, 2023, doi:10.1126/science.ade1105.

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