20亿美金大单品摔了一跤

在试图进入MDS治疗领域之前，维奈克拉早在2016年就被FDA批准用于治疗17p缺失的成人慢性淋巴白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。

2020年，维奈克拉在中国获批用于与阿扎胞苷联合治疗，75岁以上或因合并症不适于接受强诱导化疗的新诊断成人急性髓性白血病（AML）患者。

凭借在血液肿瘤领域的卓越表现，2024年维奈克拉的销售额超过20亿美金，且呈现增长态势。

作为血液肿瘤中的另一大类，MDS成为维奈克拉拓展适应症的关键目标。

MDS由于缺乏准确的动物模型，以及疾病表型的异质性对纳入临床试验患者治疗的影响，现有的药物研发及临床试验一直受到阻碍。

目前针对MDS的标准治疗药物还是以去甲基化药物（HMA）为主：如阿扎胞苷、地西他滨等。但整体疗效仍然有限，OS不足15个月，5年生存期低于20%。更严重的是，超过一半的患者对HMA治疗快速耐药，缺乏有效的替代方案。

随着血液肿瘤领域 去化疗 治疗策略的兴起，维奈克拉作为靶向BCL-2的小分子抑制剂，被视为减少传统化疗毒性的理想选择。

由于MDS与AML在临床表现和分子特征上具有连续性，特别是高危MDS患者常发展为AML，艾伯维希望维奈克拉在AML领域的成功能够复制到MDS领域。

此前在一项纳入107例MDS患者的1b临床试验中，维奈克拉联合阿扎胞苷的表现也较为优异。结果显示，达到CR或骨髓CR的最佳缓解率分别为29.9%和50.5%（mOR为80.4%）。中位OS为26.0个月，1年和2年生存率估计值分别为71.2%和51.3%。但是RP2D治疗组的107例患者，均经历了至少1次的不良事件。

而在Ⅱ期临床试验中，维奈克拉联合地西他滨在21名高危MDS患者中表现较好，24%的患者达到CR，10%达到CRI。

尽管样本规模有限，但这些积极信号为后续大规模三期试验提供了支持与依据。

因此，维奈克拉被艾伯维寄予厚望。一旦成功完成MDS三期临床试验，将进一步扩大其在血液肿瘤的治疗范围，更能够为其带来数十亿美元的市场增长空间。

然而，随着三期临床结果的公布，维奈克拉联合阿扎胞苷未能显著延长MDS患者的总体生存期。艾伯维的算盘暂时落空，打乱了其血液瘤产品布局的节奏，同时也再度暴露出MDS领域长期以来缺乏突破的现实困境。