疗效喜人！降甘油三酯创新药3期临床效果显著

今日，AkceaTherapeutics与IonisPharmaceuticals传来喜讯。由这两家公司研发的新药volanesorsen在3期临床试验中达到了主要临床终点，患者体内的甘油三酯水平得到了显着降低。

Volanesorsen是一种在研新药，旨在治疗两种代谢疾病：FCS（familialchylomicronemiasyndrome，家族性乳糜微粒血症综合征）与FPL（familialpartiallipodystrophy，家族性部分脂肪营养不良）。FCS是一种罕见的遗传疾病，由于缺乏一种叫做脂蛋白脂酶（lipoproteinlipase）的关键酶，患者无法有效清除体内的甘油三酯。而体内飙升的甘油三酯水平，可能导致致命的胰腺炎。目前，尚未有一种疗法能够治疗FCS。
FPL则是另一种遗传疾病。患者无法将脂肪储存在正常的部位，导致血液中甘油三酯水平升高，脂肪也易在肝脏或心脏等部位堆积，带来一系列代谢异常。FPL患者罹患急性胰腺炎的风险也会上升。此外，他们还会过早出现心肌疾病、动脉粥样硬化、以及肝脏疾病。

▲Volanesorsen的作用机理（图片来源：DiagnosticandInterventionalCardiology）
如果说FCS和FPL的罪魁祸首在甘油三酯，那么今日在3期临床试验中获得出色结果的volanesorsen就是有效针对它的良药。作为一种反义药物，它能够降低ApoC-III蛋白的生成。这个蛋白在调节血液甘油三酯水平的过程中扮演了核心的作用，并能影响代谢的其他方面。通过这个新颖的作用机制，volanesorsen有望能降低患者体内的甘油三酯水平。

▲Volanesorsen的专有稳定化学结构（图片来源：DRUGDISCOVERY&DEVELOPMENT）
本次名为COMPASS的随机、双盲、设立安慰剂对照的3期临床试验正是为了检验这一设想而进行的。在为期26周的试验中，研究人员评估了volanesorsen在113名甘油三酯水平严重偏高的患者中的疗效。在试验开始后的第13周，研究人员发现75名接受治疗的患者，甘油三酯水平与基线相比平均下降幅度为71.2%，而对照组的38名患者只下降了0.9%。这一显着的疗效一直保持到了26周试验结束。该出色结果抵达了该试验的主要临床终点。
研究人员也对患者进行了细分，以了解volanesorsen对FCS患者的治疗效果。对5名接受治疗的FCS患者而言，他们的甘油三酯水平在13周后下降了73%，而对照组的2名患者甘油三酯水平则上升70%。至于对FPL患者的疗效，则有待更多临床试验的数据。
“目前，高甘油三酯水平患者，尤其是FCS患者的治疗方案是不足的，这让他们处于极高的发病与死亡风险中，”蒙特利尔大学（UniversitédeMontréal）医学部的DanielGaudet教授说道：“FCS患者除了体内的甘油三酯水平比正常值高上10-20倍外，现有降低甘油三酯的药物对他们还往往没有效果，这也给他们的治疗带来了额外的挑战。本次接受volanesorsen治疗的FCS患者首次表明，这些患者有望降低甘油三酯水平，改善他们的健康。”

▲Akcea的首席医学官LouisODea博士（图片来源：Akcea官网）
“COMPASS试验的发现进一步巩固了我们在2期临床试验中的发现。在不同的患者群体，包括FCS患者中，我们证明了volanesorsen的疗效与安全性，”Akcea的首席医学官LouisODea博士说：“目前还没有任何一款药物能像volanesorsen一样如此大幅度地降低甘油三酯水平。这些结果证明了靶向ApoC-III以降低甘油三酯水平的潜在价值。”
我们祝愿这款在3期临床中取得佳绩的新药能够早日上市，造福更多患者。（生物谷Bioon.com)
参考资料：[1]AkceaTherapeutics，IonisPharma(IONS)Phase3COMPASSMetPrimaryEndpoint[2]Akcea官方网站[3]Inois官方网站
温馨提示：87%用户都在生物谷APP上阅读，扫描立刻下载!天天精彩！医药网新闻