罕有病新药!罗氏IL

2019年11月22日讯 /BIOON/ --罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）宣告已向日本卫生休息福利部（MHLW）提交了satralizumab（开辟代码：SA237）的新药请求（NDA），该药用于医治视神经脊髓炎谱系妨碍（NMOSD）。本年9月，satralizumab已被MHLW授予孤儿药资历，此次请求将经过优先审查法式停止审查。

satralizumab是一种试验性抗白介素6受体（IL-6R）人源化单抗，今朝也正在承受美国和欧盟的审查。在美国，在2018年12月授予了satralizumab医治NMOSD的冲破性药物质格。在美国和欧盟，satralizumab也被授予了孤儿药资历。

satralizumab的监管请求文件基于2项全球性III期临床研讨（SakuraStar研讨，SAkuraSky研讨）的数据，成果辨别证明了satralizumab作为单药疗法以及与基线免疫克制剂结合医治的疗效和平安性。

——SAkuraStar研讨：是一项多中间、随机、双盲、抚慰剂对比研讨，共入组了90例年纪在18-74岁的男性和女性NMOSD患者，评价了satralizumab的疗效和平安性。入组研讨的患者为存在AQP4抗体的NMO患者（依据2006年的诊断尺度）和NMOSD患者（依据2007年的尺度）。研讨中，这些患者以2:1的比例随机分派进入2个组：satralizumab（120mg）医治组，抚慰剂组。satralizumab和抚慰剂均在第0、2、4周皮下打针给药，后续医治为每4周一次皮下打针。当到达临床协定界说的复发总数（44例）或最初一例患者入组后1.5年时（无论哪一个先产生），双盲期停止。之后，2个医治组患者进入开放标签扩大期，可以持续承受satralizumab医治。研讨的次要起点是在双盲期由自力审查委员会裁定的初次协定界说的复发工夫。次要的主要起点包含：视觉模仿量表（VAS）痛苦悲伤评分，慢性疾病功效评价量表（FACIT）疲惫评分。

会上颁布的数据显示：（1）该研讨到达了次要起点，在全部研讨人群中，与抚慰剂比拟，satralizumab单药医治将复发风险下降了55%（HR=0.45，95%CI:0.23-0.89，p=0.0184）。在较年夜的亚组（约67%）——AQP4-Ig4抗体血清学阳性患者中，satralizumab医治的后果更高，复发风险明显下降74%（HR=0.26，95%CI:0.11-0.63，p=0.0014）。AQP4-IgG血清学阳性的患者往往阅历更严重的疾病过程。（2）在satralizumab医治的全部人群中，76.1%在48周时无复发，72.1%在96周时无复发，而抚慰剂组数据辨别为61.9%和51.2%。来自AQP4-IgG血清阳性亚组的数据显示，satralizumab医治的患者在48周时无复发率为82.9%，96周时无复发率为76.5%，而抚慰剂组数据辨别为55.4%和41.1%。

——SAkuraSky研讨：是一项多中间、随机、双盲、抚慰剂对比研讨，共入组了83例NMOSD患者中展开，评价了satralizumab添加至基线疗法的疗效和平安性。研讨中，患者以1:1的比例随机分派进入2个医治组：satralizumab（120mg）或抚慰剂添加至基线疗法（硫唑嘌呤，霉酚酸酯和/或糖皮质激素）。satralizumab和抚慰剂均在第0、2、4周皮下打针给药，后续医治为每4周一次皮下打针。当到达协定界说的复发总数时，双盲期停止。之后，2个医治组患者进入开放标签扩大期，可以持续承受satralizumab医治。

数据显示：（1）与抚慰剂+基线免疫克制疗法比拟，satralizumab+基线免疫克制疗法使NMOSD患者（包含AQP4抗体阳性患者和阴性患者）复发风险明显下降了62%（HR=0.38[95%CI:0.16-0.88]，p=0.0184），到达了双盲期产生初次协定界说的复发（PDR）工夫的次要起点。第48周和第96周，satralizumab医治组的无复发患者比例辨别为88.9%和77.6%，抚慰剂组辨别为66%和58.7%。（2）事后指定的亚组剖析成果显示：在AQP4抗体阳性亚组患者（n=55）中，与抚慰剂比拟，satralizumab使PDR风险明显下降了79%（HR=0.21[95%CI:0.06-0.75]）；第48周和第96周，satralizumab医治组的无复发患者比例辨别为91.5%和91.5%，抚慰剂组辨别为59.9%和53.3%。在AQP4抗体阴性亚组患者（n=28）中，与抚慰剂比拟，satralizumab使PDR风险下降了34%（HR=0.66[95%CI:0.20-2.23]）；第48周和第96周，satralizumab医治组的无复发患者比例辨别为84.4%和56.3%，抚慰剂组辨别为75.5%和67.1%。