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日前，Y-mAbs Therapeutics公司宣告，曾经启动其靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体naxitamab的滚动生物制剂答应请求（rolling BLA），医治复发/难治型高危神经母细胞瘤（neuroblastoma）患者。Y-mAbs公司官网信息指出，该请求将于2020年第一季度完成递交，并估计于2020年10月取得的答复。

神经母细胞瘤是婴幼儿中最罕见的癌症之一。它是一种极具侵袭性的，即便采取高度强效的医治，患者的生活率仍低于50%。

Naxitamab是一款靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤外表，包含神经母细胞瘤，和骨血瘤等肿瘤。Naxitamab经过与肿瘤外表的GD2抗原联合，可以激发抗体序言的细胞毒性反响并激活免疫零碎中补系统统，从而到达杀伤的后果。它已被授予孤儿药资历，用于医治神经母细胞瘤和骨血瘤；以及冲破性疗法认定，用于与GM-CSF结合医治高风险神经母细胞瘤。

该请求的递交是基于一项名为12-230的1/2期的积极数据。在该实验的第一组神经母细胞瘤儿童患者中，28名不合适承受引诱化疗的复发/难治型高风险患者承受了naxitamab和GM-CSF的结合医治，他们中有超越一半的患者也难以承受二线化疗的医治。实验数据标明，该疗法使患者到达78%的客不雅缓解率（ORR），并使50%的患者无停顿生活期（PFS）到达24个月。在第二组患者亚组中，30名承受抢救性疗法（salvage therapy）但后果欠安的患者承受了naxitamab和GM-CSF的结合医治，个中有三分之一的患者的疾病曾复发过两次以上，并有89%的患者曾承受过抗GD2药物的医治。实验数据标明，该疗法使患者到达37%的ORR，并使36%的患者PFS到达24个月。

“我们很快乐可以启动naxitamab的滚动BLA，这是Y-mAb公司的主要里程碑，“Y-mAb开创人，总裁，兼营业成长与计谋主管Thomas Gad师长教师说：”我们正在全球规模的中应用naxitamab医治高危神经母细胞瘤患者，愿望该疗法可以知足高度未知足的医疗需求。”(100yiyao.com）